Apr 12, 2023 | Area Scienza PP, Generale
Parent Project aps è quasi pronta a lanciare due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Siamo felici di annunciare che, grazie alle attività di raccolta fondi dell’associazione dove si inseriscono inoltre...
Apr 7, 2023 | Area Scienza PP, Generale
Edgewise Therapeutics ha annunciato lo scorso 31 marzo la pubblicazione, sulla rivista internazionale Journal of Clinical Investigation, dell’articolo scientifico Modulating fast skeletal muscle contraction protects skeletal muscle in animal models of...
Apr 5, 2023 | Area Scienza PP, Generale
In una lettera alla comunità condivisa lo scorso 23 marzo l’azienda statunitense Solid Biosciences ha fornito un aggiornamento sulle attività condotte nel 2022 e quelle in programma per il nuovo anno anche relativamente ai due programmi di terapia genica con la...
Mar 29, 2023 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per DYNE-251. DYNE-251 è il candidato terapeutico...
Mar 27, 2023 | Area Scienza PP, Generale
Sulla base dei risultati preclinici incoraggianti osservati in modelli animali e dei risultati ottenuti dal primo studio clinico di fase 1 condotto su volontari sani, l’azienda statunitense PepGen ha in programma l’avvio di due studi clinici di fase 2 con la sua...
Mar 21, 2023 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale
Mercoledi 29 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a tre studi clinici di skipping dell’esone 51, in corso, in reclutamento o in partenza in Italia. Si tratta dello...