Ago 3, 2016 | Area Scienza PP
PTC Therapeutics fornisce un aggiornamento regolatorio su Translarna ™ (ataluren) South Plainfield, NJ, 25 luglio 2016 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi gli aggiornamenti regolatori globali su Translarna ™ (ataluren) per...
Lug 22, 2016 | Area Scienza PP
Nell’anno passato dal lancio di questa newsletter, c’è stato molto da condividere su CAT-1004 con le famiglie dei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). CAT-1004 ha ora un nome generico: edasalonexent. Il trial MoveDMD é andato avanti e noi crediamo...
Lug 19, 2016 | Area Scienza PP
Partire dalle cellule staminali presenti nelle urine, come fonte di cellule pluripotenti, per mettere a punto una nuova metodica per valutare l’efficacia di nuove strategie terapeutiche e identificare validi biomarcatori. È questo l’obiettivo del nuovo progetto per la...
Lug 18, 2016 | Area Scienza PP
BioMarin sta fornendo un ulteriore aggiornamento alla comunità Duchenne dopo l’annuncio della company del ritiro della richiesta di commercializzazione presentata all’EMA e l’interruzione dello sviluppo clinico e regolatorio di drisapersen (BMN 051) e dei...
Lug 18, 2016 | Area Scienza PP
Si è conclusa il 29 giugno la conferenza annuale del Parent Project statunitense, che si è svolta, quest’anno, ad Orlando, la città che ha ospitato la prima edizione dell’evento. Il meeting ha riunito famiglie, clinici e ricercatori provenienti dall’intero paese e...
Lug 16, 2016 | Area Scienza PP, Generale
di Francesca Ceradini Il nuovo numero della rivista “Forward” è interamente dedicato all’empowerment dei pazienti. Tredici articoli sull’evoluzione del ruolo del paziente nella ricerca e nell’assistenza sanitaria firmati da ricercatori, medici, rappresentanti di...