PTC Therapeutics annuncia nuove analisi che supportano il beneficio potenziale di Ataluren nel preservare la funzionalità polmonare nei pazienti non deambulanti con Distrofia Muscolare di Duchenne dovuta a mutazione non senso

Ott 10, 2016 | Area Scienza PP

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 6, ottobre 2016 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi nuovi dati che supportano il potenziale beneficio di ataluren nel preservare la funzionalità polmonare nei pazienti non deambulanti con Distrofia...

Catabasis Pharmaceuticals completa l’obiettivo di arruolamento per la Parte B dello studio MoveDMD, un trial di fase 2 con Edasalonexent (CAT-1004) per il potenziale trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne

Ott 10, 2016 | Area Scienza PP

Lo studio valuta il T2 della MRI come obiettivo primario nei bambini affetti dalla DMD indipendentemente dal tipo di mutazione; i risultati iniziali sono attesi per la prima metà del primo trimestre del 2017 CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Oct. 4,...

Summit Therapeutics presenta dati pre clinici sulla DMD al 21° Congresso Internazionale del World Muscle Society

Ott 10, 2016 | Area Scienza PP

· Summit riferisce dello sviluppo di nuovi strumenti automatizzati sui biomarcatori per valutare lo stato della patologia nelle biopsie muscolari Oxford, Regno Unito, 6 ottobre 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company dedicata alla...

Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva

Ott 6, 2016 | Area Scienza PP

Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva per i diritti Europei inerenti la pipeline di modulatori dell’utrofina di Summit per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne.  Sarepta e Summit collaborano ai fini...

Una Nuova Ricerca Convalida il Meccanismo d’Azione di Translarna TM (ataluren) di promozione della lettura attraverso la Mutazione Nonsenso e la Produzione di una Proteina Funzionale Completa

Ott 6, 2016 | Area Scienza PP

– I risultati sono stati pubblicati nella rivista Proceedings of National Academy of Science (PNAS) – – I risultati mostrano che ataluren colpisce il macchinario di produzione della proteina South Plainfield, NJ, 4 ottobre 2016 / PRNewswire / –...

Sarepta Therapeutics annuncia che è stato trattato il primo paziente dello studio di fase 3 con SRP-4045 e SRP-4053 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53.

Ott 1, 2016 | Area Scienza PP

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—28 settembre 2016– Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative che colpiscono l’RNA , ha annunciato oggi che è stato trattato il primo paziente dello studio clinico di fase 3 con...