Nov 10, 2016 | Area Scienza PP
Vamorolone, un nuovo composto per il trattamento della Distrofina Muscolare di Duchenne, possiede il potenziale per preservare meglio la funzione muscolare e prolungare la deambulazione nei pazienti, in assenza di alcuni degli effetti collaterali associati con la...
Nov 10, 2016 | Area Scienza PP
31 ottobre 2016 CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—La “Collaborative Trajectory Analysis Project” (cTAP), una partnership pubblico-privato per accelerare la definizione di soluzioni attraverso dati scientifici a problematiche critiche nello sviluppo di farmaci per...
Ott 31, 2016 | Area Scienza PP
Pubblicati sulla rivista scientifica Neuromuscular Disorders i dati dello studio clinico di fase 2 con givinostat su pazienti DMD. I risultati dimostrano un beneficio significativo sul tessuto muscolare e aprono le porte al proseguimento degli studi clinici con...
Ott 28, 2016 | Area Scienza PP
Alla Comunità Duchenne: siamo felicissimi per la recente approvazione di EXONDYS51! Notizie di Catabasis per voi e un nuovo sito web! Lo studio clinico MoveDMD con edasalonexent (CAT-1004) per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) procede, aumentando la nostra...
Ott 28, 2016 | Area Scienza PP
La company amplia la sua presenza con un ufficio a Londra per supportare lo sviluppo clinico. CAMBRIDGE, Mass. & LONDON–(BUSINESS WIRE)–Solid Bioscience e la sua società sussidiaria Solid GT, hanno annunciato oggi che la statunitense Food and Drug...
Ott 17, 2016 | Area Scienza PP
È di circa un mese fa la notizia che la FDA ha approvato Exondys51 (eteplirsen), molecola per la strategia dell’exon skipping e sviluppata da Sarepta Therapeutics, come primo farmaco negli Stati Uniti per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Un...
