Raxone® di Santhera, designato medicinale innovativo promettente (PIM) e candidato idoneo per l’ulteriore valutazione per lo Schema inglese di Accesso Precoce ai Medicinali (Early Access to Medicines Scheme- EAMS) per il trattamento della Distrofia muscolare di Duchenne

Dic 27, 2016 | Area Scienza PP

Liestal, Switzerland, 23 dicembre, 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia di essere stata informata che l’agenzia regolatoria per i prodotti medicinali e per la salute inglese (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency – MHRA) ha...

Risposta favorevole dell’AIFA alla richiesta d’inserimento in “Lista 648” di deflazacort, prednisone e prednisolone per la distrofia di Duchenne presentata da Parent Project onlus

Dic 23, 2016 | Area Scienza PP

Condividiamo con voi la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha approvato nella seduta del 7-8-9 novembre la richiesta di inserire i cortisonici deflazacort (Deflan, Flantadin), prednisone e...

Sarepta Therapeutics annuncia la convalida dell’EMA della richiesta di autorizzazione per Eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51.

Dic 21, 2016 | Area Scienza PP

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—19 dicembre, 2016– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice commerciale di terapie innovative indirizzate all’RNA, ha annunciato oggi che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha convalidato la...

Studio clinico con PF-06252616 per la Duchenne

Nov 24, 2016 | Area Scienza PP

Il trial di fase 2 con l’inibitore della miostatina sviluppato da Pfizer procede. Riportiamo di seguito gli ultimi aggiornamenti.  di Francesca Ceradini Come agisce PF-06252616  PF-06252616 è una molecola sperimentale sviluppata dall’azienda farmaceutica Pfizer per...

Summit arruola negli Stati Uniti i pazienti nello studio clinico PhaseOut DMD, il trial di fase 2 con ezutromid nei pazienti DMD

Nov 18, 2016 | Area Scienza PP

Oxford, Regno Unito, 16 novembre 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e l’infezione da Clostridium...

Il CHMP raccomanda il rinnovo dell’ autorizzazione alla commercializzazione di Translarna ™ per la distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso sulla base di una valutazione positiva persistente del rischio-beneficio

Nov 11, 2016 | Area Scienza PP

PTC condurrà uno studio clinico post-autorizzazione – South Plainfield, NJ, 11 novembre 2016 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei...