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Sarepta Therapeutics annuncia l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il candidato PPMO dell’esone 51, SRP-5051

Nov 10, 2017 | Area Scienza PP

— Sarepta inizierà immediatamente lo studio clinico di fase 1/2a nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping dell’esone 51– CAMBRIDGE, Mass., 7 November 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:...

Sarepta Therapeutics e il Nationwide Children’s Hospital annunciano l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il programma di terapia genica GALGT2

Nov 9, 2017 | Area Scienza PP

–Nationwide Children’s Hospital è sulla buona strada per avviare uno studio clinico di fase 1 / 2a in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) entro la fine del 2017– CAMBRIDGE, Mass., 3 novembre, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta...

Sarepta Therapeutics sigla una collaborazione globale esclusiva con la Duke University per la tecnologia CRISPR/Cas9 dell’editing genomico per sviluppare nuovi trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Nov 3, 2017 | Area Scienza PP

L’opzione di licenza esclusiva concede a Sarepta i diritti alla proprietà intellettuale della Duke per CRISPR/Cas9. CAMBRIDGE, Mass., 31 ottobre, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), una company biofarmaceutica in fase commerciale...

Duchenne: rallentare i muscoli per preservarli

Ott 24, 2017 | Area Scienza PP

Un nuovo studio guidato da Graziella Messina e pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, propone una nuova strategia per combattere la distrofia muscolare di Duchenne. di Francesca Ceradini Non aumentare la rigenerazione muscolare per potenziare il...