Mar 28, 2018 | Area Scienza PP
Orientarsi nel mondo dei trial clinici, si sa, non è cosa semplice e lo è ancora di meno quando si parla di sperimentazioni cliniche per la Duchenne e Becker, patologie per le quali il numero di trial in preparazione, in partenza o in corso, cresce di anno in anno....
Mar 28, 2018 | Area Scienza PP
Durante la scorsa conferenza internazionale organizzata da Parent Project dal 16 al 18 febbraio 2018, nella giornata dedicata alle sessioni parallele volte all’approfondimento di varie tematiche, si è tenuta anche una sessione unicamente incentrata sugli aspetti...
Mar 20, 2018 | Area Scienza PP
La company americana Solid Biosciences ha annunciato giorni fa la sospensione del trial clinico IGNIT DMD con la microdistrofina SGT-001. La decisione è stata presa dalla FDA, in seguito ad un effetto collaterale inatteso che si è verificato nel primo paziente...
Mar 20, 2018 | Area Scienza PP
La company statunitense Sarepta Therapeutics ha annunciato che entro la fine del 2018 intende sottomettere una richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere l’approvazione accelerata di SRP-4053 (Golodirsen) nei pazienti con la distrofia muscolare di...
Mar 12, 2018 | Area Scienza PP
Quest’anno la Conferenza Internazionale si è aperta con una sessione interamente dedicata alle strategie più innovative che mirano a ripristinare la produzione di distrofina, e che stanno compiendo il delicato passaggio dalla fase di ricerca preclinica alla fase di...
Mar 12, 2018 | Area Scienza PP
Erano le giornate del 15 e 16 febbraio del 2008 e al Novotel Milano Nord Ca’ Grande si svolgeva un incontro per le famiglie sulla ricerca scientifica internazionale con una panoramica sulle sperimentazioni cliniche Duchenne e Becker nel mondo. Una versione ancora...
