Giu 4, 2018 | Area Scienza PP
È negativo il parere finale del CHMP dell‘EMA per la richiesta di Sarepta di autorizzare l’impiego di EXONDYS 51 nei pazienti Duchenne trattabili in Europa. La notizia non è inaspettata, la stessa company, infatti, aveva annunciato in una precedente lettera alla...
Mag 8, 2018 | Area Scienza PP
Pubblichiamo l’intervista realizzata durante la XVI Conferenza Internazionale di Parent Project onlus con il Prof Roberto Rizzi, dell’Istituto di Biologia Cellulare e Neurobiologia del CNR di Roma. Rizzi guida il progetto di ricerca “Il ruolo dell’inibitore delle...
Mag 7, 2018 | Area Scienza PP
Il meeting di Parent Project onlus ha riunito a Madrid associazioni di pazienti da 16 paesi Parent Project onlus, l’associazione italiana di pazienti e genitori di ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD), ha riunito a Madrid, il 2 e...
Mag 4, 2018 | Area Scienza PP
In una lettera inviata questa notte alla Comunità Duchenne europea, il presidente di Sarepta Therapeutics ci informa dell’esito negativo della richiesta per l’approvazione condizionale per eteplirsen presentata dalla company all’EMA a fine 2016. Il dossier di...
Mag 4, 2018 | Area Scienza PP
C’è un nuovo membro nella famiglia degli oligonucleotidi antisenso, si tratta di DS-5141 la molecola per lo skipping dell’esone 45 sviluppata dalla company giapponese Daiichi Sankyo insieme all’Orphan Disease Treatment Institute. DS-5141 ha una chimica diversa da...
Mag 2, 2018 | Area Scienza PP
Partito il nuovo studio clinico di fase 2 con CAP-1002, la terapia sperimentale sviluppata da Capricor. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e valuterà l’impatto di quattro somministrazioni in un anno di CAP-1002 sulla funzionalità del muscolo scheletrico e...
