Giu 26, 2018 | Area Scienza PP
Santhera, la company coinvolta nello sviluppo clinico di Raxone® (idebenone), ha annunciato il rinnovo del parere positivo dell’Agenzia Regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti per la salute (MHRA) allo schema di accesso precoce ai medicinali (Early Access...
Giu 21, 2018 | Area Scienza PP
Solid Biosciences ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica di IGNITE DMD, la sperimentazione di fase 1/2 per la valutazione di SGT-001 come strategia di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne. Solid ha ora iniziato le attività per...
Giu 20, 2018 | Area Scienza PP
Sarepta Therapeutics ha annunciato che Jerry Mendell ha presentato i primi risultati dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a, condotto al Nationwide Children’s Hospital in Ohio, per valutare la sicurezza e l’efficacia di...
Giu 18, 2018 | Area Scienza PP
Si è parlato di salute delle ossa nei pazienti Duchenne, durante l’ultimo workshop organizzato a Hoofddorp, in Olanda, dal 1 al 3 giugno dall’European Neutromuscular Centre-ENMC. L’incontro ha riunito esperti provenienti da tutto il mondo che si sono confrontati su...
Giu 13, 2018 | Area Scienza PP
In questo trimestre, Sarepta ha avuto la grande opportunità di incontrare Alan Chaulet, vicepresidente di “All Wheels Up”, un’organizzazione che lavora per promuovere viaggi in aereo accessibili su sedia a rotelle. L’incontro ha avuto una forte risonanza....
Giu 5, 2018 | Area Scienza PP
Sarà estesa anche ai bambini tra i 2 e i 5 anni la possibilità di assumere Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazioni nonsenso. Gli esperti del CHMP dell’EMA si sono...
