Lug 13, 2018 | Area Scienza PP
Sono positivi i primi risultati sulla funzionalità muscolare ottenuti dallo studio clinico di fase 2 con Translarna nei bambini con mutazione non senso tra i due e i cinque anni di età. La notizia è stata diffusa da PTC Therapeutics in un comunicato stampa da cui si...
Lug 10, 2018 | Area Scienza PP
La company americana ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che l’oligonucleotide antisenso stereopuro denominato WVE-210201 ha ricevuto un parere positivo da parte dell’UE per la designazione di farmaco orfano. Inoltre, lo studio di fase 1 avviato a livello...
Lug 7, 2018 | Area Scienza PP
Positivi i primi risultati degli studi clinici condotti in Giappone, negli Stati Uniti e in Canada, su pazienti Duchenne con NS-065/NCNP-01, un oligonicleotide antisenso sviluppato dall’azienda giapponese Nippon Shinyaku per indurre lo skipping dell’esone 53. I dati...
Lug 7, 2018 | Area Scienza PP
Si conclude, purtroppo, lo sviluppo clinico di ezutromid, il modulatore dell’utrofina sviluppato da Summit Therapeutics. A dare la notizia è stata la stessa company che attraverso un comunicato stampa e una lettera indirizzata alla comunità Duchenne ha reso nota la...
Giu 29, 2018 | Area Scienza PP
Parlare di accesso precoce per eteplirsen, givinostat e Raxone per i pazienti Duchenne italiani, è stato questo l’obiettivo dell’incontro avvenuto lo scorso 16 maggio in AIFA (Agenzia italiana del farmaco) tra Parent Project onlus, il Prof. Eugenio Mercuri di...
Giu 28, 2018 | Area Scienza PP
Sono incoraggianti i primi risultati provenienti dallo studio clinico con il vamorolone, una potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata da ReveraGen. I primi dati provenienti dallo studio clinico indicano un impatto positivo sulla funzionalità muscolare...
