Set 12, 2018 | Area Scienza PP
Studiare i meccanismi e le popolazioni cellulari coinvolte nel complesso processo di degenerazione/rigenerazione che avviene nel tessuto muscolare in diverse condizioni, tra cui le distrofie muscolari. È questo l’obiettivo dello studio guidato da Pier Lorenzo Puri,...
Set 7, 2018 | Area Scienza PP
È positiva la decisione da parte della Commissione Europea di estendere il trattamento di Translarna in Europa ai pazienti Duchenne con mutazioni non senso, deambulanti, a partire dai 2 anni di età. Una decisione particolarmente importante poiché un accesso al...
Ago 31, 2018 | Area Scienza PP
Ci sono buone notizie sul fronte dell’editing genomico con Crispr, l’ormai nota tecnologia innovativa di “taglia e cuci genetico” studiata in tutto il mondo come nuova strategia terapeutica per correggere le mutazioni in diverse malattie genetiche. Uno studio appena...
Ago 30, 2018 | Area Scienza PP
Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare l’interruzione dei due studi clinici in corso per valutare domagrozumab (PF-06252616) come trattamento per la Duchenne. Si tratta dello studio di sicurezza ed efficacia di fase 2 (B5161002) e dello studio di estensione in...
Ago 28, 2018 | Area Scienza PP
È ancora una volta positivo il bilancio del nuovo incontro con l’Agenzia Italiana del Farmaco che, lo scorso 5 luglio, ha visto i responsabili italiani di Santhera, l’azienda impegnata nello sviluppo clinico di Raxone, la Dott.ssa Sansone del Centro Clinico Nemo...
Lug 31, 2018 | Area Scienza PP, Generale
Vi riportiamo di seguito una serie di Comunicati Stampa e Notizie pubblicati sul nostro sito tra giugno e luglio che riportano gli aggiornamenti riguardo ad alcuni studi clinici che sono stati presentati alla Conferenza statunitense PPMD. Terapia genica per la DMD...