Ott 12, 2018 | Area Scienza PP
È stato presentato il 24 settembre a Palazzo Madama a Roma, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti in collaborazione con l’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), il Position Paper di OSSFOR sui programmi di accesso anticipato (EAPs – Early Access Programmes) ai...
Ott 12, 2018 | Area Scienza PP
Nell’ottica di accelerare lo sviluppo dei suoi programmi di terapia genica, tra i quali quello con la microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne, Sarepta Therapeutics ha recentemente ampliato la rete delle sue collaborazioni includendo, tra le aziende...
Ott 12, 2018 | Area Scienza PP
Lo scorso 30 settembre sono scaduti i termini per la partecipazione al bando “classico” (Grant Application PPO) per progetti di ricerca di Parent Project onlus. Rimane aperta la seconda tipologia di finanziamento “agevolata”, cosiddetta fast track (Fast Track...
Ott 9, 2018 | Area Scienza PP
Dopo i risultati positivi sul fronte della terapia genica, ecco un’altra buona notizia che arriva dal 23° Congresso Internazionale della World Muscle Society che si è svolto dal 2 al 6 ottobre in Argentina. I dati presentati da PTC Therapeutics dimostrano un beneficio...
Ott 5, 2018 | Area Scienza PP
Sarepta Therapeutics ha annunciato che Jerry Mendell ha presentato, al Congresso Internazionale World Muscle Society che si sta svolgendo in Argentina, gli ultimi aggiornamenti riguardo ai primi quattro pazienti Duchenne trattati con la terapia genica sperimentale...
Ott 5, 2018 | Area Scienza PP
In un comunicato stampa emesso il 25 settembre, la company statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di PolarisDMD, il trial clinico di Fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Edasalonexent è un inibitore di NF-kB, una...
