Gen 21, 2019 | Area Scienza PP
Come preannunciato a marzo 2018, l’azienda statunitense ha completato la sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Dug Application – NDA) per ottenere l’approvazione accelerata di golodirsen nei pazienti con Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone...
Gen 17, 2019 | Area Scienza PP, Generale
La tecnica di editing genomico nota come CRISPR è un approccio rivoluzionario per il trattamento delle malattie genetiche. Tuttavia, questa metodologia deve ancora essere messa a punto prima di arrivare a una possibile applicazione sull’uomo. Un team di ricercatori...
Dic 11, 2018 | Area Scienza PP
Con un comunicato stampa, diffuso il 6 dicembre, l’azienda statunitense Wave Life Sciences ha reso noti i primi risultati del suo studio clinico di fase 1 con WVE-210201 – l’oligo antisenso stereopuro sviluppato per lo skipping dell’esone 51 – in corso...
Dic 11, 2018 | Area Scienza PP
L’azienda giapponese Taiho Pharmaceuticals ha sviluppato una nuova molecola sperimentale, denominata TAS-205, che agisce come inibitore dell’enzima responsabile della produzione della prostaglandina D2 (PGD2). Quest’ultima, ha un effetto inibitorio sulla...
Dic 11, 2018 | Area Scienza PP
Si è svolto a Roma il Convegno dal titolo “Fertilità: diagnosi preimpianto per scoprire più di 10 mila malattie genetiche” durante il quale è stata presentata la Guida “Diagnosi preimpianto, istruzioni per l’uso”. Una brochure divulgativa che fornisce in...
Dic 6, 2018 | Area Scienza PP
L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals acquisisce il diritto di licenza esclusiva per vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva dei glucocorticoidi sviluppata da ReveraGen. La notizia arriva attraverso un comunicato stampa, diffuso il 20 novembre da...
