Mar 7, 2019 | Area Scienza PP
Sono tre gli studi clinici di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne avviati, quasi simultaneamente, tra la fine del 2017 e l’inizio del 2018 e attualmente in corso negli Stati Uniti. L’obiettivo della strategia è di ripristinare la produzione di...
Mar 4, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Visto il successo della scorsa edizione, anche quest’anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus si è svolta la Sessione Poster dedicata a giovani ricercatori e clinici che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker sul...
Mar 1, 2019 | Area Scienza PP
L’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato a inizio febbraio la comunità Duchenne sullo studio clinico HOPE-2 di fase 2 con CAP-1002. Lo studio, che sta valutando la sicurezza e l’efficacia di questa terapia sperimentale innovativa in pazienti DMD...
Feb 27, 2019 | Area Scienza PP
L’azienda farmaceutica Santhera ha annunciato i risultati dello studio SYROS con idebenone, dimostrando che gli stessi effetti di rallentamento del declino della funzionalità respiratoria riscontrati con lo studio DELOS, condotto per 52 settimane, sono mantenuti in un...
Feb 27, 2019 | Area Scienza PP
L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha ottenuto l’accettazione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere l’approvazione accelerata di SRP-4053 (golodirsen) nei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo...
Feb 26, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Il progetto di ricerca ha lo scopo di valutare il potenziale terapeutico di una nuova strategia farmacologica che combina due molecole, un inibitore delle deacetilasi (givinostat) con un attivatore della Sirtuina1 (Sirt1), per contrastare l’avanzamento della Duchenne....
