Apr 17, 2019 | Area Scienza PP
Eric Olson e Charles Gersbach, rispettivamente dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas e della Duke University di Durham negli Stati Uniti, sono due tra i nomi più noti a livello internazionale nell’ambito della ricerca sull’editing per la DMD. I loro primi...
Apr 11, 2019 | Area Scienza PP
Sulla base dei risultati promettenti sui livelli di produzione di distrofina in pazienti trattati con casimersen, l’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha intenzione di programmare un incontro con la FDA e di sottomettere la richiesta per un nuovo farmaco (NDA)...
Mar 29, 2019 | Area Scienza PP
È prevista, per il secondo trimestre di quest’anno, la sottomissione all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), della richiesta per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata (Conditional Marketing Authorization, CMA) per Puldysa®. Questo è il nuovo...
Mar 11, 2019 | Area Scienza PP
L’azienda farmaceutica ha diffuso gli ultimi risultati riguardanti lo studio di fase 2 MoveDMD con edasalonexent, questi mostrano che il trattamento non influisce negativamente sulla crescita dei ragazzi e che determina un sostanziale rallentamento della progressione...
Mar 11, 2019 | Area Scienza PP
L’azienda farmaceutica ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta nel protocollo. I risultati, presentati anche durante la XVII Conferenza Internazionale di Parent Project, mostrano...
Mar 8, 2019 | Area Scienza PP
Durante la XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project onlus, svoltasi a Roma lo scorso 16 e 17 Febbraio, l’azienda farmaceutica Roche ha fornito un aggiornamento sullo studio clinico SPITFIRE condotto con la molecola sperimentale anti-miostatina...
