Condividiamo un articolo, pubblicato questa settimana su La Repubblica, che offre un approfondimento sul tema della procreazione assistita e dei test genetici pre-impianto sugli embrioni in caso di presenza di patologie genetiche all’interno della famiglia....
Pratteln, Svizzera, 27 maggio 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stata presentata all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) per Puldysa® (idebenone) per il trattamento del declino...
Riceviamo e condividiamo la traduzione della lettera indirizzata alla comunità Duchenne ricevuta da Solid Bioscience sulle ultime notizie inerenti lo studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD. Il trial sta valutando la strategia di terapia genica con la microdistrofina...
Catabasis annuncia l’avvio del nuovo studio di estensione con edasalonexent e il proseguimento del reclutamento per il trial di fase 3 PolarisDMD con l’apertura dei centri in Europa. Edasalonexent, molecola sperimentale sviluppata da Catabasis Pharmaceuticals, è in...
Presentato alla Conferenza della Muscular Dystrophy Association il prossimo studio clinico di fase 2/3 con suvodirsen (DYSTANCE 51) sui pazienti Duchenne trattabili con lo skipping del 51. L’avvio del trial è pianificato per luglio 2019. CAMBRIDGE, Mass., 16 aprile...
Diversi costrutti di microdistrofina sono attualmente oggetto di studi clinici per la Duchenne. Ricercatori dell’Università di Washington stanno ora sviluppando, e testando in modello animale, nuove versioni potenziate per superare alcune delle limitazioni...