Lug 23, 2019 | Area Scienza PP
Eteplirsen, anche noto con il nome commerciale EXONDYS 51, molecola sviluppata da Sarepta Therapeutics per il trattamento dei pazienti DMD trattabili con lo skipping dell’esone 51, attenua il declino respiratorio in pazienti deambulanti e non con distrofia muscolare...
Lug 22, 2019 | Area Scienza PP
L’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne, per informare i pazienti e le famiglie che prima di divulgare i dati dello studio in corso di fase 2/3 con la molecola anti-miostatina RG6206, denominato SPITFIRE, è necessario aspettare la...
Lug 19, 2019 | Area Scienza PP
Durante la conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta ad Orlando dal 27 al 29 giugno, nell’ambito della sessione sull’infiammazione e la fibrosi, Paolo Bettica, Vice Presidente Ricerca e Sviluppo di Italfarmaco, ha riportato i dati sul...
Lug 6, 2019 | Area Scienza PP
Sono positivi i risultati preliminari dello studio di fase 2, attualmente in corso con pamrevlumab negli Stati Uniti, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti non deambulanti. Il farmaco risulta ben tollerato e ha una buona efficacia dal...
Lug 4, 2019 | Area Scienza PP
È stata annunciata anche durante la 25° Conferenza Annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), che si è svolta dal 26 al 29 giugno ad Orlando in Florida, la partenza di DYSTANCE 51, il nuovo studio clinico globale di fase 2/3 con suvodirsen, l’oligonucleotide...
Lug 2, 2019 | Area Scienza PP
Confrontare l’impatto del trattamento con edasalonexent rispetto al prednisone sulla salute delle ossa, questo l’obiettivo dello studio preclinico supportato da Catabasis i cui risultati sono stati diffusi a Salzburg in Austria il 21 giugno in occasione del Simposio...
