Set 2, 2019 | Area Scienza PP
La company svizzera Santhera Pharmaceuticals, che a dicembre dello scorso anno aveva acquisito il diritto di licenza esclusiva per vamolorone, riporta i risultati incoraggianti provenienti da ReveraGen e pubblicati sulla rivista Neurology. Vamorolone ha la...
Ago 28, 2019 | Area Scienza PP
La biotech americana ha ottenuto la richiesta per un nuovo farmaco – New Drug Application – ai fini di un’approvazione accelerata di golodirsen a febbraio del 2019. La FDA, dopo aver completato la revisione della richiesta, ha deciso di non approvarla nella sua forma...
Ago 27, 2019 | Area Scienza PP
In un comunicato stampa e una lettera alla comunità Duchenne, diffusi il 14 agosto 2019, l’azienda Solid Bioscience delinea le modifiche apportate al protocollo dello studio clinico di fase 1/2 con SGT-001, denominato IGNITE DMD, annuncia il trattamento del secondo...
Ago 9, 2019 | Area Scienza PP
Sarepta Therapeutics è stata informata che un rapporto sugli eventi avversi è stato presentato al sistema di segnalazione degli eventi avversi (FAERs) della FDA, un database di sorveglianza post-marketing per le terapie approvate. Sarepta afferma che, sulla base delle...
Ago 7, 2019 | Area Scienza PP
Nel mese di luglio l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato con due comunicati stampa la comunità Duchenne sui progressi dello studio clinico HOPE-2, il trial di fase 2 in corso per i pazienti Duchenne con la terapia sperimentale basata sulla...
Ago 2, 2019 | Area Scienza PP
Tutti ne parlano, molti la aspettano, ma pochi sanno a che punto siamo realmente oggi e quanto ancora c’è da apprendere. La seconda giornata della conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy, svoltasi il 28 giugno ad Orlando (Florida), è cominciata con una...