Ott 11, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Riceviamo e condividiamo un aggiornamento di Sarepta Therapeutics inerente i suoi programmi di terapia genica con la micro-distrofina. L’azienda ha gentilmente risposto alla nostra richiesta di avere maggiori informazioni in merito ai prossimi passi di questo...
Ott 10, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Si è appena conclusa la 24° edizione del Congresso Annuale Internazionale della World Muscle Society che si è svolto quest’anno dal 2 al 5 ottobre a Copenhagen, in Danimarca. Come ogni anno, questo è un evento molto partecipato e importante nel panorama delle...
Ott 8, 2019 | Area Scienza PP
Credit: Molecular Therapy 2019 Echigoya at al Uno studio pubblicato sulla rivista scientifica Molecular Therapy descrive l’utilizzo di una miscela di oligonucleotidi antisenso per effettuare lo skipping degli esoni che vanno dal 45 al 55. Una strategia che,...
Ott 3, 2019 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 30 settembre 2019, l’azienda biofarmaceutica Catabasis ha annunciato il completamento della fase di reclutamento nel trial di fase 3 PolarisDMD con edasalonexent, per il trattamento della DMD. Edasalonexent è una piccola...
Set 25, 2019 | Area Scienza PP
Sono state recentemente introdotte da Italfarmaco alcune importanti modifiche nel protocollo dello studio Epidys, il trial di fase 3 con l’inibitore delle istone deacetilasi, givinostat, nella distrofia muscolare di Duchenne. Le modifiche apportate riguardano le...
Set 19, 2019 | Area Scienza PP
Ci sono buone notizie sul fronte dell’accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso (nmDMD) già disponibile in Italia per i pazienti deambulanti dai 5 anni di età....