L’Azienda farmaceutica Roche annuncia l’interruzione dello studio clinico con RG6206, la molecola sperimentale anti-miostatina

Nov 6, 2019 | Area Scienza PP, Generale

Con estremo disappunto, l’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne per informare i pazienti e le famiglie che il programma di studio clinico RG6206 (RO7239361) verrà interrotto. RG6206 è una adnectina sperimentale disegnata per legare...

L’importanza di una diagnosi precoce nella distrofia muscolare di Duchenne

Nov 5, 2019 | Area Scienza PP, Generale

Segnaliamo due interessanti notizie pubblicate nel mese di ottobre sul sito di Osservatorio Malattie Rare. La prima riguarda un nuovo progetto dal titolo “Screening infantile a 2 livelli per la distrofia muscolare di Duchenne: uno studio pilota in Sicilia”. Si tratta...

ReveraGen riceve un finanziamento dall’Istituto Nazionale per la Salute statunitense per restituire ai pazienti che partecipano agli studi clinici con vamorolone i risultati dello studio

Ott 31, 2019 | Area Scienza PP, Generale

Una notizia diffusa il 22 ottobre dall’azienda statunitense ReveraGen riporta un’assoluta novità nel campo degli studi clinici per la Duchenne. L’azienda ha infatti ricevuto un finanziamento dall’Istituto di Sanità Nazionale statunitense che le consentirà di...

Vamorolone riceve la designazione di Farmaco Innovativo Promettente per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne dall’agenzia regolatoria britannica MHRA

Ott 24, 2019 | Area Scienza PP, Generale

L’azienda Santhera Pharmaceuticals annuncia un nuovo importante passo acquisito nello sviluppo del farmaco vamorolone nel confermare ulteriormente il suo potenziale uso nel trattamento di bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Vamorolone è un farmaco...

Ottimizzare la Terapia genica per la Duchenne attraverso il trasferimento dell’utrofina

Ott 18, 2019 | Area Scienza PP, Generale

Sono stati pubblicati il 7 ottobre, sulla rivista scientifica Nature Medicine, i risultati di una nuova ricerca condotta presso l’Università della Pensilvania che ha esplorato il potenziale terapeutico di una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne...

IIM Meeting ad Assisi

Ott 16, 2019 | Area Scienza PP, Generale

Dal 17 al 20 ottobre prossimi si svolgerà ad Assisi (PG), presso l’Hotel Cenacolo, il Meeting dell’Interuniversity Institute of Miology. L’evento coinvolgerà scienziati da tutto il mondo legati all’ambito della miologia. Scienziati, clinici e...