Nov 22, 2019 | Area Scienza PP, Generale
La American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) è un’organizzazione statunitense di ambito medico-scientifico dedicata agli studi sulla terapia genica e cellulare.La missione di ASGCT è quella di far progredire la conoscenza, la consapevolezza e...
Nov 21, 2019 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 19 novembre, l’azienda Santhera Pharmaceuticals ha annunciato che i dati dello studio SYROS con idebenone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Neuromuscular Disorders (che...
Nov 15, 2019 | Area Scienza PP, Generale
La CALL FOR POSTER per la XVIII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project aps a Febbraio 2020 Anche quest’anno alla Conferenza Internazionale ci sarà la Poster Session dedicata a ricercatori e clinici che lavorano nell’ambito della distrofia...
Nov 14, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Segnaliamo un webinar in lingua inglese sulle terapie a base di oligonucleotidi che si terrà il 19 novembre alle 17:00. Il webinar sarà tenuto da Daniel O’Reilly e Joseph Ochaba della Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS, https://www.oligotherapeutics.org/)....
Nov 12, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Riceviamo e condividiamo un nuovo aggiornamento ricevuto da Solid Biosciences in merito al suo studio di terapia genica con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD. Purtroppo uno dei pazienti trattati nel gruppo di dosaggio con dose elevata nello studio ha subito un...
Nov 11, 2019 | Area Scienza PP, Generale
La notizia di uno studio pubblicato a settembre su Molecular Therapy da un gruppo di ricercatori dell’Università dell’Alabama a Birmingham (UAB) e diffusa la scorsa settimana su Muscular Dystrophy News Today, riporta risultati positivi di una terapia sperimentale...