Dic 20, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Apprendiamo con dispiacere che lo studio clinico di fase 2, denominato Brave, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, finalizzato e valutare la sicurezza e l’efficacia di due dosaggi di MNK-1411, è stato chiuso ieri dall’azienda statunitense. La...
Dic 20, 2019 | Area Scienza PP, Generale
L’analisi mostra che i pazienti reclutati nei trial MoveDMD di fase 2 e PolarisDMD di fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di Duchenne hanno caratteristiche simili. I risultati di quest’analisi confermano che il gruppo di pazienti preso in esame...
Dic 19, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Ci sono notizie incoraggianti sul fronte della terapia genica con la microdistrofina SGT-001 sviluppata da Solid Bioscience, questo quanto emerge dalla lettera indirizzata alla comunità Duchenne ricevuta ieri. L’ultimo paziente trattato con il dosaggio più alto di...
Dic 16, 2019 | Area Scienza PP, Generale
Con estremo disappunto, l’azienda farmaceutica Wave ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne per informare i pazienti e le famiglie che i programmi di studio clinico con suvodirsen verranno interrotti. Suvodirsen è un oligonucleotide antisenso di tipo stereopuro...
Dic 13, 2019 | Area Scienza PP, Generale
È arrivata questa notte dagli Stati Uniti l’importante notizia di una nuova approvazione accelerata concessa dall’Agenzia Statunitense per i Medicinali, FDA, per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta di VYONDYS 53, ex golodirsen, la molecola...
Nov 22, 2019 | Area Scienza PP, Generale
L’azienda statunitense ci aggiorna sulle ultime novità: la fine del reclutamento dello studio clinico PolarisDMD, l’attesa per i risultati previsti per la fine del 2020 e il supporto per una NDA Edasalonexent è una piccola molecola orale sperimentale progettata per...
