Feb 26, 2020 | Area Scienza PP, Generale
Nella giornata di lunedì 24 febbraio 2020, nel portale in cui sono registrati buona parte dei trial clinici che si svolgono nel mondo (https://clinicaltrials.gov/), è stato inserito un nuovo studio di terapia genica con PF-06939926, la strategia basata sulla...
Feb 25, 2020 | Area Scienza PP, Generale
All’aumentare dei casi del nuovo coronavirus (COVID-19) nel nostro Paese, la nostra comunità di pazienti Duchenne e Becker ha espresso preoccupazione per la salute dei propri ragazzi. Nonostante le probabilità di contagio siano basse, ci sembra doveroso cercare...
Feb 24, 2020 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale, Raccolta Fondi PP
La XVIII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzata da Parent Project aps e prevista dal 28 febbraio al 1° marzo presso l’Ergife Palace Hotel di Roma, è stata annullata, data la situazione attuale di allerta...
Feb 18, 2020 | Area Scienza PP, Generale
L’associazione Duchenne UK, che ha contribuito a finanziare lo studio TAMDMD con tamoxifen, ha reso noto, con una notizia pubblicata sul suo sito il 12 febbraio 2020, che il trial ha pienamente completato la fase di reclutamento per il gruppo principale di pazienti....
Feb 14, 2020 | Area Scienza PP, Generale
La Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la New Drug Application (NDA) nell’ambito della revisione prioritaria per viltolarsen per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili per lo skipping dell’esone 53 A ottobre...
Feb 4, 2020 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato diffuso a dicembre 2019, la biotech australiana Antisense Therapeutics ha reso noti i risultati di uno studio clinico di fase 2 con la sua molecola antisenso ATL1102 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. ATL1102 agisce come inibitore...