Set 4, 2020 | Area Scienza PP, Generale
L’azienda FibroGen ha annunciato lo scorso 11 agosto l’inizio dello studio LELANTOS con pamrevlumab in pazienti DMD non deambulanti che assumono corticosteroidi. Si tratta di un trial clinico di fase 3, globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo,...
Set 3, 2020 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 25 agosto Sarepta Therapeutics ha annunciato che l’Agenzia Statunitense per i Medicinali, FDA, ha accettato di valutare la richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) per Casimersen, la molecola antisenso per lo...
Set 2, 2020 | Area Scienza PP, Generale
Durante la Conferenza di PPMD che si è svolta dal 22 al 25 luglio 2020, la Dott.ssa Sue Apkon, responsabile della riabilitazione pediatrica presso il Children’s Hospital (Colorado), ha trattato il tema dell’uso terapeutico dei cannabinoidi nei ragazzi Duchenne,...
Ago 31, 2020 | Area Scienza PP, Generale
Il 12 agosto scorso la FDA ha concesso l’approvazione accelerata per VILTEPSO™ (viltolarsen, precedentemente noto come NS-065/NCNP01), un oligonucleotide antisenso (AON) che induce lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina Gli studi su questa molecola...
Ago 31, 2020 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale
Cari Amici, a partire da oggi lo staff di Parent Project torna operativo dopo il periodo di chiusura estiva. VI ricordiamo che rimaniamo a vostra disposizione, dalle 9:00 alle 18:00 ai numeri: 3423289199 per l’Area Scienza; 3455597204 per il Centro ascolto...
Ago 24, 2020 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale
La presentazione delle Linee guida redatte in collaborazione con l’Ospedale “Bambino Gesù” Lunedì 7 settembre, alle ore 17.30, in occasione della settima edizione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, istituita dalla World...