Nov 16, 2023 | Area Scienza PP, Generale
L’impiego degli integratori nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una tematica molto sentita da molte famiglie. In collaborazione con la Prof.ssa Annamaria De Luca, farmacologa dell’Università di Bari, abbiamo...
Nov 10, 2023 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi potenziali farmaci per l’exon skipping in pazienti Duchenne con specifiche mutazioni. A settembre di quest’anno...
Nov 8, 2023 | Area Scienza PP
Riportiamo a seguire la traduzione di un aggiornamento di PTC rivolto alla comunità Duchenne sulla situazione di Translarna in Europa. L’azienda ha chiesto all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) un riesame del parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione...
Nov 7, 2023 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso lo scorso 26 ottobre, l’azienda Statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio FOX con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Duchenne per i pazienti trattati con una terapia genica e ha fornito un aggiornamento...
Ott 31, 2023 | Area Scienza PP
Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec di Sarepta. I dati, condivisi anche attraverso il comunicato...
Ott 27, 2023 | Area Scienza PP, Generale
Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i...
