Mag 21, 2021 | Area Scienza PP, Generale
Sono stati diffusi il 18 maggio i primi risultati dello studio ENDEAVOR, il trial di terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 di Sarepta condotto in partenariato con Roche. Lo studio valuta per la prima volta SRP-9001 ottenuto attraverso il processo di...
Mag 21, 2021 | Area Scienza PP, Generale
Saranno quattro i centri clinici coinvolti in Italia nei due studi clinici con pamrevlumab, il farmaco sperimentale sviluppato da Fibrogen per contrastare la fibrosi muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne. Dei due studi, entrambi di fase 3 e rivolti...
Mag 19, 2021 | Area Scienza PP, Generale
Condividiamo la lettera alla comunità diffusa venerdì 14 maggio dall’azienda Solid Bioscience che fornisce un aggiornamento sul suo programma di terapia genica con SGT-001. Potete scaricarla qui: Lettera alla comunitàDownload Le novità riportate riguardano sia lo...
Mag 5, 2021 | Area Scienza PP, Generale
L’azienda farmaceutica Sarepta Therapeutics ha annunciato il 3 maggio i risultati della Parte A dello studio clinico MOMENTUM con SRP-5051, la molecola antisenso di nuova generazione (PPMO) di Sarepta per il trattamento dei pazienti Duchenne con mutazioni trattabili...
Apr 29, 2021 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 28 aprile le aziende farmaceutiche ReveraGen, che ha sviluppato il farmaco vamorolone per la Duchenne, e Santhera, che ha acquisito la licenza del farmaco a livello globale, hanno annunciato i nuovi dati clinici sul trattamento a...
Apr 23, 2021 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale
Parent Project is organizing a webinar, aimed at the Duchenne and Becker community, dedicated to the topic of clinical trials, on Thursday, May 6 at 6 pm (CET). The meeting will take place on Zoom and it will allow a shared reflection on...