Set 30, 2021 | Area Scienza PP, Generale
ReveraGen Biopharma e Santhera Pharmaceuticals annunciano in un comunicato stampa l’assegnazione di fondi per avviare uno studio clinico con il vamorolone nei pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD) Il vamorolone è una potenziale terapia sostitutiva dello...
Set 30, 2021 | Area Scienza PP, Generale
Condividiamo alcuni importanti aggiornamenti provenienti da Pfizer e descritti in una lettera alla comunità in merito al trial di fase 3 con la loro terapia genica ora denominata fordadistrogen movaparvovec in corso anche in Italia. In seguito al riscontro di 3 gravi...
Set 22, 2021 | Area Scienza PP, Generale
Condividiamo gli aggiornamenti ricevuti da Solid Biosciences descritti nella lettera alla comunità e nel comunicato stampa del 17 agosto in merito agli ultimi sviluppi dei programmi di terapia genica dell’azienda.Oltre alla strategia iniziale con la microdistrofina...
Set 3, 2021 | Area Scienza PP, Generale
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico LELANTOS di fase 3 per valutare l’efficacia della molecola...
Set 2, 2021 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale
E’ in programma per giovedì 23 settembre, alle ore 17:00, un webinar aperto alla comunità di pazienti un webinar nel quale si parlerà dell’Emergency Card, un importante strumento disponibile attraverso il Registro Pazienti DMD/BMD Italia, fondamentale...
Ago 25, 2021 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 16 agosto scorso Edgewise Therapeutics ha annunciato di avere ricevuto dall’Agenzia statunitense per i medicinali (FDA) la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Becker (BMD)....