Giu 15, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Come molti nostri pazienti e molte nostre famiglie sanno, la formulazione in compresse del deflazacort che si trova in commercio in Italia ha dosaggi non adeguati ai pazienti Duchenne. Questo costringe spesso genitori o caregiver a spezzare il farmaco per...
Giu 15, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Pamrevlumab, precedentemente nota come FG-3019, è una molecola sperimentale sviluppata dall’azienda Fibrogen in grado di contrastare il processo di fibrosi, tramite la sua funzione di blocco di una specifica proteina che è invece in grado di stimolare la deposizione...
Mag 25, 2022 | Area Scienza PP
Il progetto, iniziato a gennaio del 2019, mirava a identificare cambiamenti iniziali dovuti all’assenza di distrofina in cellule muscolari nelle prime fasi del differenziamento in coltura. Questo per poter eventualmente utilizzare questi cambiamenti come...
Mag 5, 2022 | Area Scienza PP, Generale
In una lettera alla comunità, Pfizer informa della graduale ripresa dello studio clinico di terapia genica di fase 3 con la minidistrofina, studio CIFFREO, in alcuni dei Paesi partecipanti allo studio. L’azienda ha introdotto alcune modifiche nel protocollo del trial...
Mag 5, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Segnaliamo un utile articolo pubblicato su www.sperimentazionicliniche.it, portale curato dal Gruppo Rarelab. L’articolo traccia un riepilogo sulle diverse sperimentazioni cliniche attive in tutto il mondo – Italia compresa – sulla distrofia...
Mag 4, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Condividiamo la lettera alla comunità di Solid Bioscience sugli aggiornamenti inerenti i programmi di terapia genica con la microdistrofina. La lettera fornisce un approfondimento sulla rivisitazione delle priorità strategiche dell’azienda descritte nel comunicato...
