Lug 18, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Il 27 giugno scorso Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a un anno dal suo studio di estensione in aperto del trial HOPE-2 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne in stadio avanzato. I pazienti sono stati valutati...
Lug 14, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Sono stati diffusi il 6 luglio, nel corso del Congresso Internazionale sulle Patologie Neuromuscolari svolto a Bruxelles, nuovi risultati per la terapia genica con la micro-distrofina SRP-9001 di Sarepta Therapeutics. I dati presentati si riferiscono alla valutazione...
Lug 11, 2022 | Area Scienza PP, Generale
In un comunicato stampa diffuso il 5 luglio, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica imposta per DYNE-251 a gennaio scorso per la richiesta di nuovo farmaco sperimentale (IND). DYNE-251 è una molecola antisenso...
Lug 7, 2022 | Area Scienza PP, Generale
In una lettera alla comunità, il Direttore Generale di PTC Therapeutics Stuart Peltz, ha condiviso i risultati dello studio di fase 3 con Translarna, che dimostrano un beneficio terapeutico del farmaco e un buon profilo di sicurezza. I risultati sono stati anche...
Giu 26, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Siamo felici di condividere una notizia importante annunciata ieri pomeriggio nel corso della Conferenza Annuale del PPMD e diffusa nella stessa giornata attraverso un comunicato stampa emesso da Italfarmaco. In una delle sessioni dedicate alle novità principale...
Giu 23, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Lo scorso 20 giugno l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a due mesi dello studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD). I risultati hanno...