Webinar “La salute cardiologica al centro”- 29 settembre

Set 9, 2022 | Area CAD PP, Area Scienza PP, Generale

Il webinar La salute cardiologica al centro si svolgerà giovedì 29 settembre alle ore 18 e sarà dedicato alla gestione cardiologica dei pazienti Duchenne e Becker. L’incontro, organizzato in occasione della Giornata mondiale del cuore, verrà...

Apertura del reclutamento in Italia per lo studio clinico MOMENTUM con la molecola SRP-5051 per lo skipping delll’esone 51

Set 9, 2022 | Area Scienza PP

Siamo felici di comunicare che lo studio clinico MOMENTUM con la molecola sperimentale SRP-5051, sviluppata da Sarepta per il trattamento dei pazienti Duchenne potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 51, è partito anche in Italia. Si tratta...

Pubblicati su una rivista scientifica internazionale i risultati preclinici relativi alla terapia antisenso con la piattaforma FORCE sviluppata da Dyne Therapeutics

Ago 31, 2022 | Area Scienza PP, Generale

Il 10 agosto scorso, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato la diffusione dei dati preclinici sulla distrofia muscolare di Duchenne in un articolo pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Nucleic Acid Research (disponibile al...

Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen BioPharma annunciano che il primo paziente con distrofia muscolare di Becker ha ricevuto la somministrazione di vamorolone nello studio pilota di fase 2 finanziato dalla FDA

Ago 30, 2022 | Area Scienza PP

Vamorolone è una potenziale molecola sostitutiva degli steroidi sviluppata con l’obiettivo di ottenere un antinfiammatorio con efficacia confrontabile ai glucocorticoidi in uso ma con minori effetti collaterali. Lo sviluppo clinico di vamorolone, che ha riguardato...

Notizie dalla Conferenza PPMD – Scottsdale, Arizona 23-26 giugno 2022

Ago 5, 2022 | Area Scienza PP

Pubblichiamo a seguire un report che riassume le principali novità emerse durante l’ultima Conferenza Annuale organizzata dal Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. Ricordiamo che questi e altri...

Edgewise Therapeutics annuncia l’avvio del reclutamento nello studio clinico di fase 2 CANYON con EDG-5506 per i pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD)

Lug 21, 2022 | Area Scienza PP

Lo scorso 12 luglio l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha annunciato l’inizio dello studio clinico di fase 2 CANYON con la molecola EDG-5506 per pazienti con distrofia muscolare di Becker di età pari o superiore ai 12 anni. EDG-5506 è una molecola progettata...