Set 19, 2022 | Area Scienza PP, Generale
La compromissione delle funzioni cognitive ed esecutive*, nonché l’associazione tra le funzioni esecutive e la posizione della mutazione del gene della distrofina, sono state ampiamente studiate nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), mentre...
Set 16, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Condividiamo con piacere una notizia pubblicata sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 7 settembre, proprio in occasione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne. La notizia riporta il via libera della...
Set 16, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Lo scorso 11 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a quattro mesi dello studio con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio ARCH è un trial in...
Set 15, 2022 | Area Scienza PP, Generale
In una lettera alla comunità, Sarepta Therapeutics e Roche hanno annunciato ieri di aver completato il reclutamento dei partecipanti per lo studio di terapia genica EMBARK con SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec). Il trial, di fase 3 e controllato con il...
Set 14, 2022 | Area Scienza PP, Generale
Parent Project aps si congratula con il Professor Francesco Muntoni che lo scorso 7 settembre, in occasione della Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla Duchenne, è stato insignito del WDO Leadership Award, il massimo riconoscimento per i risultati individuali...
Set 14, 2022 | Area Scienza PP
Lo scorso 7 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato l’avvio dello studio clinico con EDG-5506 per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. L’azienda prevede...