Set 28, 2009 | Area Scienza PP
Santhera Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio del trial di fase 3 per il trattamento della DMD con Idebenone. Lo studio, denominato DELOS (DuchEnne Muscular Dystrophy Long-term IdebenOne Study), sarà condotto su circa 240 pazienti DMD, ambulanti e non, di età...
Set 23, 2009 | Area Scienza PP
I risultati, annunciati al convegno annuale della World Muscle Society che si è tenuto a Ginevra dal 9 al 12 settembre, sono incoraggianti: ACE-031 non sembra avere effetti tossici e mostra positivi segni di attività sui muscoli. Ma facciamo un passo indietro, cosa è...
Set 16, 2009 | Area Scienza PP
Insieme all’annuncio del completamento del trial clinico di AVI BioPharma arriva anche quello di Prosensa: la nota società biofarmaceutica olandese ha concluso con successo il trial di fase 2 per la somministrazione sistemica dell’oligonucleotide antisenso...
Giu 30, 2009 | Area Scienza PP
AVI BioPharma ha completato con successo il trial di fase 1 per la somministrazione via intramuscolare dell’oligonucleotide antisenso (AON) di tipo Morpholino denominato AVI-4658. I risultati della sperimentazione clinica sono stati pubblicati online – il 26...
Giu 30, 2009 | Area Scienza PP
Uno studio italiano riporta una nuova interessante strategia, basata su nanoparticelle di Plexiglass, ideate per rendere la tecnica dell’Exon skipping più efficace. Uno degli obiettivi comuni a tutti i progetti di ricerca che utilizzano la tecnica dell’exon skipping...
Giu 30, 2009 | Area Scienza PP
Uno nuovo studio, nato da una collaborazione tra gli Stati Uniti ed il Giappone, dimostra l’efficacia della strategia “multi exon skipping” su cani modello per la DMD. In Europa sono almeno due le sperimentazioni cliniche già avviate nel campo dell’exon...
