PRO044: ESTENSIONE DEL RECLUTAMENTO PER IL TRIAL

Anche in Italia, Prosensa ha dato disponibilità all’inclusione di altri pazienti DMD nello studio sperimentale del prodotto IMP PRO044 che coinvolge la Sezione di Genetica Medica, Università di Ferrara. Lo studio clinico di Fase I/II è in via di completamento su 4...

SECONDO PROGETTO PER IL FONDO DANIELE AMANTI

Un nuovo progetto per il Fondo Daniele Amanti, dopo il finanziamento dello studio sul cromosoma artificiale umano annunciato a settembre. Il Fondo, istituito presso Parent Project, finanzierà infatti anche uno studio pilota per testare le azioni antiossidanti e...

ATALUREN: AGGIORNAMENTO OTTOBRE 2010

Riceviamo da Genzyme corporation  e pubblichiamo Ataluren – Update Ottobre 2010 Genzyme ha sviluppato questo programma di update come strumento per dare informazioni sull’Ataluren e come parte del suo costante impegno a informare la comunità DMD/DMB. Per...

CUORE: STUDIO DI FASE 2 CON SILDENAFIL

Si torna a parlare di Sildenafil e distrofia. Al Kennedy Krieger Institute di Baltimora è in avvio uno studio di ricerca per valutare l’efficacia del Sildenafil nel migliorare la funzionalità cardiaca e prevenire l’ipertrofia del ventricolo sinistro, la...

ATALUREN: ANALISI FINALE DEI RISULTATI

Dopo mesi di controversie e perplessità, si è conclusa l’analisi statistica dei dati del trial di fase 2b su Ataluren, farmaco sperimentale di PTC Therapeutics disegnato per rallentare la progressione della DMD/DMB e ripristinare l’espressione...

DMD: TERAPIA GENICA E RISPOSTA IMMUNITARIA

E’ stato pubblicato su The New England Journal of Medicine di ottobre un nuovo studio di fase I che indaga gli effetti di una mini-Distrofina impiegata come terapia genica su pazienti DMD. La ricerca è stata condotta su 6 bambini affetti da Duchenne di età...