PUBBLICATI I RISULTATI DEL TRIAL CON PRO051

Sul numero del 23 marzo della rivista scientifica “New England Journal of Medicine” sono stati pubblicati i risultati del trial di fase1-2a per l’Exon skipping dell’esone 51. La sperimentazione, sponsorizzata da Prosensa, è stata condotta per valutare la...

ASPETTI ENDOCRINOLOGICI NELLA DMD

Pubblicato, sulla rivista Neuromuscular Disorders, il report e le conclusioni del primo meeting internazionale dedicato agli aspetti endocrinologici della Distrofia Muscolare di Duchenne, svoltosi a Firenze e Calenzano. Organizzato da Parent Project Onlus per la...

TRE NUOVI MARCATORI PER LA DUCHENNE

Sono tre i microRNA (miR-1, miR-133 e miR-206) individuati dal team i Irene Bozzoni, del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università Sapienza di Roma, che potrebbero rivelarsi importanti strumenti diagnostici per la distrofia muscolare di Duchenne e...

UN ALLEATO PER L'EXON SKIPPING: IL MIR-31

Si chiama miR-31 il microRNA identificato dal team di Irene Bozzoni, dell’Università Sapienza di Roma, e potrebbe rivelarsi un nuovo alleato negli approcci terapeutici contro la Duchenne. Lo studio, sostenuto da Parent Project Onlus e da Telethon, è stato pubblicato ...

ATALUREN: AGGIORNAMENTO DICEMBRE 2010

Genzyme ha messo a punto un “Programma di aggiornamento” per definire uno strumento di comunicazione su Ataluren e come parte del costante impegno nel mantenere informata la comunità DBMD. Per ulteriori informazioni potete contattare il dipartimento informazioni...

SKIPPING DELL’ESONE 51: CALL FOR PATIENTS

Anche in Italia è coinvolta nello studio sperimentale di fase III, per valutare l’efficacia e la sicurezza del prodotto GSK2402968 (precedentemente ProO51, già utilizzato da Prosensa nei due Trial con somministrazione locale e sistemica), nei ragazzi affetti da DMD,...