Lug 26, 2011 | Area Scienza PP
Lancet pubblica i dati dello studio di fase 1b/2, che mostrano un’espressione di Distrofinastatisticamente significativa e dose-dipendente in pazienti con DMD trattati con eteplirsen (ex AVI-4658). Lo studio aveva come obiettivo primario la valutazione di sicurezza e...
Giu 30, 2011 | Area Scienza PP
Genzyme ha messo a punto un “Programma di aggiornamento” per definire uno strumento di comunicazione su Ataluren e come parte del costante impegno nel mantenere informata la comunità DBMD. Per ulteriori informazioni potete contattare il dipartimento informazioni...
Giu 24, 2011 | Area Scienza PP
Combinare due farmaci per rallentare la Distrofia Muscolare è l’obiettivo dello studio clinico guidato da Emilio Clementi e finanziato da Parent Project con la campagna “SOStieni chi ha la distrofia di Duchenne, fai il primo passo”. Ad oggi l’unica terapia utilizzata...
Giu 16, 2011 | Area Scienza PP
Da ora in poi si chiamerà eteplirsen. Questo è il nuovo nome generico dato ad AVI-4658, la molecola a RNA sviluppata da AVI BioPharma per l’Exon skipping dell’esone 51 nella DMD. L’approvazione per l’attribuzione della denominazione eteplirsen come nome...
Giu 1, 2011 | Area Scienza PP
Cromosoma artificiale: pubblichiamo un aggiornamento sullo studio condotto da Giulio Cossu per raccontarvi il lavoro che i ricercatori stanno svolgendo grazie a tutti voi che avete sostenuto in questi mesi il Fondo Daniele Amanti. Dopo aver creato una linea cellulare...
Mag 24, 2011 | Area Scienza PP
GSK sta conducendo tre studi clinici per valutare l’effetto del farmaco in sperimentazione GSK2402968 (GSK’968), formalmente noto come PRO051, in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne, con una mutazione del gene della Distrofina trattabile con lo skipping...
