NUOVE MOLECOLE PER L’EXON SKIPPING

AVI Biopharma ha iniziato a collaborare con diverse istituzioni di ricerca e con enti finanziatori negli USA per sviluppare due nuove molecole per l’Exon skipping per la distrofia muscolare di Duchenne. Si concentrerà in particolare sullo sviluppo di molecole per lo...

UNO SCUDO MOLECOLARE PER GLI RNA MESSAGGERI

Distrofia di Duchenne: scoperto l’RNA decoy, uno scudo che protegge gli RNA messaggeri dai “missili molecolari”.Pubblicato su Cell, lo studio del team della Prof.ssa Bozzoni dell’Università Sapienza di Roma è stato finanziato da Parent Project Onlus e...

PROSENSA: NUOVI SVILUPPI PER L'EXON SKIPPING

Prosensa comunica il passaggio ad un successivo stadio di sviluppo per tre prodotti “Exon skipping” (PRO044, PRO045 e PRO053) per la Distrofia Muscolare di Duchenne. Prosensa riceverà da GSK circa 27 milioni di sterline per piani di avanzamento e di sviluppo....

UNA PRECISAZIONE DA PTC THERAPEUTICS

Riceviamo – e pubblichiamo – da Diane Goetz, responsabile delle relazioni con pazienti e professionisti per PTC Therapeutics, una precisazione riguardo alla riacquisizione da parte di PTC dei diritti mondiali per la commercializzazione di Ataluren per la...

STAMINALI: I RISULTATI DELLO STUDIO PRECLINICO

Come vi avevamo preannunciato, i risultati dello studio preclinico condotto dal team di Giulio Cossu, sono stati pubblicati sulla rivista internazionale Science Translational Medicine. In questo studio viene dimostrata, nel topo mdx, la fattibilità di una nuova...

PTC RIACQUISTA I DIRITTI MONDIALI SU ATALUREN

In un comunicato stampa, PTC Therapeutics e Genzyme annunciano la ristrutturazione della loro collaborazione. L’accordo prevede che PTC riacquisti i diritti mondiali su Ataluren. Ci auguriamo che questo porti ulteriori sviluppi per la comunità Duchenne....