HSP72 E FUNZIONALITÀ MUSCOLARE

Un recente studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature e guidato da Gordon Lynch dell’Università di Melbourne, mostra come sia possibile preservare la morfologia e la funzionalità del muscolo distrofico aumentando i livelli di Hsp72, una proteina coinvolta,...

ETEPLIRSEN: RISULTATI DEL TRIAL DI FASE IIB

AVI BioPharma, ha annunciato in un comunicato i risultati dello studio di Fase IIb con eteplirsenper il trattamento della DMD.  Eteplirsen, paragonato al placebo, a 24 settimane ha dimostrato di produrre un incremento significativo di Distrofina. Si tratta di un...

VIDEOINTERVISTA: ATALUREN

Eugenio Mercuri, del Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Agostino Gemelli di Roma, in una video intervista rilasciata a Parent Project, ci aggiorna sullo stato dello studio con Ataluren in pazienti con distrofia di Duchenne. L’intervista è...

DUE FARMACI PER RALLENTARE LA DMD: IL TRIAL

Combinare due farmaci per rallentarre la Distrofia Muscolare di Duchenne e regalare tempo prezioso ai giovani pazienti. E’ l’obiettivo della ricerca guidata dal professor Clementi e sostenuta anche da Parent Project onlus con la campagna di febbraio 2011....

GSK: AGGIORNAMENTO DICEMBRE 2011

A seguito della nostra richiesta di un programma di aggiornamento periodico sugli studi clinici sviluppati da GSK, riceviamo e pubblichiamo la comunicazione che riguarda 4 diversi studi di Exon skipping con GSK’968 (PRO051) su ragazzi DMD. GSK sta conducendo quattro...

AGGIORNAMENTO SU ATALUREN – DICEMBRE 2011

Riceviamo – e pubblichiamo – da Diane Goetz, responsabile delle relazioni con pazienti e professionisti per PTC Therapeutics, un aggiornamento riguardo ad Ataluren e, in particolare, sui tempi dell’atteso avvio dello studio clinico di follow-on....