Nov 22, 2012 | Area Scienza PP
Anche nel laboratorio giapponese guidato dal Dott. Takeda, si lavora sul fronte dell’Exon skippingmultiplo, ovvero la possibilità di indurre l’esclusione di un intero gruppi di esoni dal gene della Distrofina consentendo in questo modo la produzione di una proteina...
Nov 19, 2012 | Area Scienza PP
GSK annuncia i primi risultati dello studio di skipping dell’esone 51 con drisapersen su ragazzi DMD non deambulanti. Lo studio clinico DMD114118 di fase 1 con drisapersen (il nuovo nome di GSK 2402968 o PRO051) – progettato per verificare la sicurezza, la...
Nov 15, 2012 | Area Scienza PP
Si sono dati appuntamento a Roma, i più importanti ricercatori che, nei laboratori di tutto il mondo, lavorano all’innovativa strategia terapeutica chiamata Exon skipping per arrivare a trovare una cura per la distrofia muscolare di Duchenne. In particolare...
Nov 12, 2012 | Area Scienza PP
Prosensa, azienda biofarmaceutica olandese, ha annunciato l’avanzamento nello sviluppo di nuovi Oligonucleotidi antisenso (AON) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Prosensa lavora in collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK) per sviluppare la...
Nov 5, 2012 | Area Scienza PP
L’azienda biofarmaceutica Summit plc, ha recentemente annunciato i risultati ottenuti nel trial clinico di fase 1 con SMT C1100, una piccola molecola destinata all’uso orale, ideata per aumentare i livelli di utrofina presenti nel muscolo. L’utrofina è una proteina...
Ott 5, 2012 | Area Scienza PP
3 ottobre 2012 – Sarepta Therapeutics (ex Avi BioPharma) annuncia i risultati dopo 48 settimane di studio clinico di fase IIb con eteplirsen, farmaco designato per l’Exon skipping del 51. I dati rivelano un aumento della Distrofina e un beneficio clinico...
