GSK: AGGIORNAMENTO GENNAIO 2013

A seguito della nostra richiesta di un aggiornamento periodico sugli studi clinici sviluppati da GSK, riceviamo e pubblichiamo la comunicazione sul completamento del reclutamento dello studio clinico di fase 2 con drisapersennegli Stati Uniti. DMD114876 è uno studio...

DUE STUDI SULL’OSSIDO NITRICO PER DMD E BMD

Agire sul “signaling” cellulare dell’ossido nitrico per ripristinare il corretto flusso sanguigno e ossigenazione nei muscoli. Su questa base sono stati condotti due diversi studi che hanno come obiettivo il rallentamento del decorso delle distrofie muscolari. Uno...

EXON SKIPPING E SCREENING NEONATALE

Parent Project onlus a due importanti incontri internazionali promossi dall’European Neuro Muscular Centre : uno  su situazione attuale e prospettive dell’Exon skipping, l’altro sul tema dell’estensione dello screening neonatale alla DMD/BMD Il primo...

PTC: Grazie alla comunità Duchenne

PTC ha annunciato di aver ricevuto un parere positivo per la presentazione di una “Domanda per l’Approvazione condizionale” per Ataluren nell’Unione Europea. Dopo questa notizia il Ceo di Ataluren ha inviato un messaggio alla nostra comunità, che pubblichiamo di...

ATALUREN: PERCORSO PER APPROVAZIONE CONDIZIONALE

Ptc Therapeutics annuncia la validazione, da Parte dell’Agenzia Europea del Farmaco, della Domanda di Autorizzazione per l’Immissione in Commercio per Ataluren nella distrofia muscolare di Duchenne.   Pubblichiamo di seguito la traduzione del comunicato...

SAREPTA: FINANZIAMENTI PER NUOVE MOLECOLE

Sarepta Therapeutics ha annunciato una collaborazione con ricercatori accademici per lo sviluppo di una nuova molecola per l’Exon skipping dell’ esone 53. Il team internazionale di ricercatori guidato dal Professor Francesco Muntoni, Direttore del Centro...