CURE FAI DA TE VIA INTERNET

Ciclicamente si torna a parlare della possibilità di acquistare online farmaci ancora in sperimentazione. Ribadendo che è una pratica potenzialmente pericolosa, pubblichiamo una nota apparsa sul sito del Treat-nmd, nella sezione Domande e Risposte.  Domanda: Sono...

PTC: NUOVO FINANZIAMENTO PER ATALUREN

PTC Therapeutics, Inc. (PTC) ha annunciato il 7 marzo il completamento di un finanziamento di 60 milioni dollari, ottenuto grazie all’ingresso di nuovi investitori e alla partecipazione di investitori già esistenti. L’azienda ha dichiarato che questo investimento sarà...

STUDIO PER VALUTARE IMPATTO DMD IN FAMIGLIE

Un nuovo studio di ricerca per valutare l’impatto della Distrofia muscolare di Duchenne sui pazienti e su chi si prende cura di loro. GlaxoSmithKline (GSK) sta sponsorizzando un nuovo studio di ricerca che sarà condotto da TREAT-NMD Alliance e l’Università...

GIVINOSTAT AI BLOCCHI DI PARTENZA!

Ufficializzato alla nostra conferenza: in avvio lo studio clinico di fase 1/2 per valutare sicurezza ed efficacia di givinostat in pazienti DMD. Un esempio positivo di sinergia tra ricercatori, azienda farmaceutica e associazione di pazienti.  Partirà a breve in...

DESIGNAZIONE DI FARMACO ORFANO PER PROSENSA

Leiden, Olanda-29 Gennaio 2013 –  Prosensa, l’azienda biofarmaceutica olandese che si occupa di prodotti terapeutici per la modulazione di RNA per correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono bisogni medici insoddisfatti, ha...

WNT7A PER LA DISTROFIA MUSCOLARE

I ricercatori dell’Istituto di Ricerca di Ottawa (OHRI) hanno scoperto che iniettando la proteina umana Wnt7a nei muscoli affetti da distrofia muscolare di Duchenne, si ha un aumento significativo sia nella forza che nella potenza muscolare. Un approccio terapeutico...