CASO STAMINA: APPROVATA LA LEGGE

Approvate dal Parlamento importanti modifiche al decreto Balduzzi che tutelano la salute dei pazienti. Viene così stabilito di riportare i trattamenti Stamina sotto i regolamenti previsti per i medicinali e la necessità di una sperimentazione clinica condotta, secondo...

Drisapersen: parlano Gsk e Prosensa

Ad ottobre si è svolto un webinar organizzato da GSK e Prosensa per aggiornare la comunità Duchenne sulla sospensione del trial di fase 3 con drisapersen. Ne pubblichiamo il resoconto insieme alle risposte di GSK alle domande ricevute alcune famiglie. John Kraus di...

DRISAPERSEN: QUALCHE PRECISAZIONE SUL TRIAL

Un articolo del giornalista Adam Feuerstein, pubblicato sul sito web americano “The Street”, ha sollevato delle preoccupazioni riguardo agli effetti collaterali associati al trial clinico con drisapersen condotto sui pazienti affetti da DMD. Il Dott. Rohit Batta...

IDEBENONE: PROSEGUE IL TRIAL DI FASE 3

Lo studio DELOS ha superato con successo le analisi di sicurezza e di efficacia, e il Data Safety Monitoring Board ha dato il suo parere positivo per il proseguimento della fase 3 con Catena®. Santhera Pharmaceuticals il 16 aprile ha annunciato che la fase 3 dello...

SUMMIT PUNTA SU SMT C1100 E NUOVI BIOMARCATORI

Summit ha esposto i piani di sviluppo clinico riguardo al programma su SMT C1100, un modulatore dell’utrofina, e al programma di studio di nuovi biomarcatori per la DMD. La modulazione dell’utrofina è un approccio terapeutico che ha la potenzialità di trattare tutte...

EXON SKIPPING: NUOVI DATI DAI TRIAL

Le sperimentazioni cliniche per lo skipping dell’esone 51 continuano ad avanzare e si muovono su due fronti: GSK prosegue i suoi studi con drisapersen e Sarepta con eteplirsen. Entrambe le aziende hanno ufficializzato i nuovi dati e noi li riportiamo. I risultati...