Author Archives: Supremo

Edgewise Therapeutics ha annunciato lo scorso 31 marzo la pubblicazione, sulla rivista internazionale Journal of Clinical Investigation, dell’articolo scientifico Modulating fast skeletal muscle contraction protects skeletal muscle in animal models of Duchenne muscular dystrophy. L’articolo illustra i risultati di una ricerca che ha valutato l’effetto del trattamento con la molecola EDG-5506 negli animali modello per la DMD.…

In una lettera alla comunità condivisa lo scorso 23 marzo l’azienda statunitense Solid Biosciences ha fornito un aggiornamento sulle attività condotte nel 2022 e quelle in programma per il nuovo anno anche relativamente ai due programmi di terapia genica con la microdistrofina SGT-001 e SGT-003 sviluppate dall’azienda stessa. Per quanto riguarda SGT-001, l’azienda ha diffuso…

In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per DYNE-251. DYNE-251 è il candidato terapeutico sviluppato dall’azienda per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti con mutazioni potenzialmente trattabili con…

Sulla base dei risultati preclinici incoraggianti osservati in modelli animali e dei risultati ottenuti dal primo studio clinico di fase 1 condotto su volontari sani, l’azienda statunitense PepGen ha in programma l’avvio di due studi clinici di fase 2 con la sua molecola PGN-EDO51. Entrambi gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del…