Si interrompe il trial con drisapersen
GSK e Prosensa hanno annunciato l'interruzione del trial Fase III "drisapersen in pazienti affetti da Distrofia Muscolare Duchenne" (qui il comunicato ufficiale di GSK). Abbiamo ricevuto una comunicazione dal dottor Rohit Batta, che riportiamo di seguito in attesa di condividere con voi nuove e più approfondite informazioni.
Come potrete leggere nel testo della lettera che abbiamo ricevuto, che abbiamo tradotto e che è riportata qui sotto, al momento le informazioni sono poche e per questa ragione stiamo lavorando con i clinici italiani responsabili della sperimentazione per poter ottenere maggiori dettagli nel più breve tempo possibile. Vi invitiamo comunque a contattare i clinici di riferimento del trial o a sottoporre a noi o al dottor Rohit Batta qualsiasi domanda vogliate porre.
placebo. Lo studio comprendeva anche delle valutazioni importanti della funzione motoria e sfortunatamente non c'è stata differenza, in base al trattamento, nei seguenti obiettivi: 10-meter walk/run test, 4-stair climb and North Star Ambulatory Assessment. Il profilo di sicurezza in questo studio è stato generalmente coerente con quanto osservato nei precedenti studi e con gli eventi avversi più comuni, incluse reazioni nel sito di iniezione e Proteinuriae nessun paziente ha sofferto una Trombocitopenia in questo studio.COMUNICATO 19.09.13
Sagra del Miele di Sortino ospita Parent Project Onlus
All’evento, che ogni anno vede crescere il numero dei visitatori, sarà presente l’associazione di genitori impegnata contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Si svolgerà dal 4 al 6 ottobre a Sortino, in provincia di Siracusa, la famosa Sagra del miele e dei Prodotti Tipici Locali, un importante appuntamento che coinvolge tutta la cittadinanza e che ogni anno vede crescere il numero dei visitatori arrivando a superare le cinquantamila persone. Durante l’evento, che si fonda sull’antica tradizione delle famiglie sortinesi dedite all'apicoltura, decine di apicoltori (detti fasciddari) offriranno i vari tipi di miele ibleo e gli ottimi dolci tipici (piretti, pignoccata, torrone, sanfurricchi).
Ma la Sagra non è solo dolcissime degustazioni di "miele" e di altri pregevoli prodotti del territorio, ma anche iniziative culturali e tanta musica, spettacoli ed ancora tradizione. Tappa obbligata per riscoprire la cultura iblea, è la visita alla Casa Museo dell'apicoltura tradizionale, "A Casa do' Fascitraru", infatti, racchiude secoli di tradizione e di impegno popolare che trae sostentamento dal rapporto fecondo con la natura circostante.
Anche quest’anno, tra gli stand allestiti in piazza G. Verga e lungo Corso Umberto I, ci sarà uno spazio dedicato alla solidarietà dove i volontari Parent Project Onlus, forniranno informazioni sulle attività dell’associazione e presso il quale sarà possibile trovare tanti bellissimi gadget e fare donazioni in favore della ricerca scientifica.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica della distrofia di Duchenne/Becker è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara, nel 70% dei casi, viene trasmessa da donne portatrici del geneaffetto; il restante il 30% non è ereditario ma dovuto ad una nuova mutazione. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD), una rete di professionisti che seguono direttamente circa 600 famiglie e che fornisce un servizio gratuito di informazione del quale possono beneficiare tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Per avere informazioni sulle attività di Parent Project Onlus in Sicilia si può contattare il Centro Ascolto Duchenne di Vittoria, che ha sede in Via Marabini 7, telefonando al numero 093/2985924 - 3294435829 o scrivendo a cadsicilia@parentproject.it
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando alla sede nazionale di Parent Project Onlus al numero 06 66182811 o visitando il sito www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 Donazione 5X1000 Firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - f.bottello@parentproject.it
06 66.18.28.11
5X1000, firma contro lo scippo di Stato!
Anche Parent Project firma la petizione promossa da Vita. In due anni lo Stato ha sottratto al 5 per mille 172 milioni! Fatelo anche voi!COMUNICATO 13.09.13
La solidarietà del calcio giovanile di Calenzano
Sabato 14 settembre, alle ore 15,00, presso lo Stadio Comunale Paolo Magnolfi in via di Le Prata in Calenzano, avrà luogo il 1° Torneo MEMORIAL EMILIANO MACCHI intitolato alla memoria di un ex giocatore di Fiorentina, Napoli, Vicenza, Verona.
Al Torneo, organizzato dall’A.C.CALENZANO e GIOVANI CALENZANO con il sostegno della BB spa di Marco Bartoletti, parteciperanno i giovani calciatori esordienti dell'annata 2002 delle squadre Giovani Scandicci, Montecatini Murialdo, Sestese Calcio, A.S.Porretta, A.C.Calenzano, Ponte a Greve, Ramini, Progetto Peccioli,Firenze Ovest e A.C. Fiorentina.
Durante la manifestazione, che gli organizzatori hanno voluto dedicare all’associazione di genitori che lottano contro la distrofia di Duchenne e Becker, Parent Project Onlus, interverranno ex giocatori e compagni del giocatore scomparso quali Luciano Chiarugi, Claudio Desolati, Moreno Moggi e l'amico e collega Claudio Piccinetti responsabile della Scuola Calcio dell'A.C.Calenzano, anima e organizzatore del Memorial.
Durante il Torneo, il cui incasso sarà devoluto alla Onlus, verranno presentate anche le squadre della Scuola Calcio dell'A.C.Calenzano e Giovani Calenzano.
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari e si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave distrofia muscolare. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto in diverse regioni italiane, il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono con progetti personalizzati, circa 600 nuclei familiari.
Per maggiori informazioni sul lavoro di Parent Project Onlus si può contattare la sede nazionale al numero 06 66182811 o visitare il sito www.parentproject.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775. Donazione 5X1000: firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008.
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello - f.bottello@parentproject
Tel. 06 66182811
Ataluren: un nuovo centro per il trial
Nel corso del webinar dello scorso 22 luglio, abbiamo parlato del futuro trial in Italia con Ataluren. Oggi c'è una novità: ai tre centri già individuati per lo svolgimento - a Roma e Milano - si aggiunge Messina, con il Centro Clinico Nemo Sud, Policlinico Universitario di Messina.
Il nuovo studio clinico con Ataluren - composto sviluppato da PTC Therapeutics come possibile trattamento per i pazienti con DMD causata da una mutazioni non senso - è stato presentato nel corso del webinar dal prof. Eugenio Mercuri, Direttore dell’Unità Operativa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma. Mercuri ha illustrato finalità e modalità di svolgimento degli studi e ha risposto alle domande poste dalle famiglie intervenute. La registrazione completa del webinar è visibile a questo link.
Il reclutamento dei pazienti eleggibili è avvenuto anche attraverso il Registro Pazienti DMD/BMD Italia; i centri coinvolti nel trial saranno dunque i seguenti:
- UO di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Universitario Agostino Gemelli, Roma (Principal Investigator: Prof. Eugenio Mercuri);
- Dipartimento di Scienze Neurologiche, I.R.C.C.S. Fondazione Ca'Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano (Principal Investigator: Prof. Giacomo Pietro Comi);
- UO di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma (Principal Investigator: Prof. Enrico Bertini)
- Centro Clinico Nemo Sud, Policlinico Universitario di Messina, Messina (Principal Investigator: Prof. Giuseppe Vita, Dott.ssa Sonia Messina)
Parent Project ha organizzato nei mesi scorsi anche altri due webinar: il primo per presentare EryDex, nuova possibile via di somministrazione di un corticosteroide (registrazione disponibile qui; il seondo per discutere dei 2 trial clinici di fase 1/2, uno per lo skipping dell’esone 45 e l'altro per lo skipping dell’esone 53 nella DMD (registrazione disponibile qui).
Il webinar consente la creazione di momenti di scambio collaborativo tra company, ricercatori e famiglie importanti per favorire un cammino della ricerca più spedito e più attento a domande e bisogni dei pazienti, per questo Parent Project è impegnata a rinnovare, anche nei prossimi mesi, questo tipo di appuntamenti.
COMUNICATO 12.09.13
Parent Project Onlus coltiva i talenti artistici del futuro
Si terrà dal 4 al 6 ottobre 2013, presso la Casa Vacanze I Girasoli a Lucignano, in provincia di Arezzo, il “Workshop IntegriAmo il talento” organizzato da Parent Project Onlus e dove si sperimenta l'integrazione dell'arte e delle diverse abilità.
Durante il laboratorio artistico i giovani talenti si trasformeranno in scrittori, scenografi, pittori, designer e attori per vivere una straordinaria esperienza che li guiderà in un viaggio alla scoperta delle diverse espressioni artistiche come metafora dell’integrazione delle diversità come risorsa.
Al workshop, realizzato dall’associazione che dal 1996 riunisce le famiglie che lottano contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, parteciperanno giovani di età compresa tra i 5 e i 15 anni che saranno guidati, nella scrittura creativa, dalla scrittrice e docente alla American University of Rome Elizabeth Geoghegan e da un team di architetti, composto da Massimiliano Camoletto, Federico Bernetti, Alessandra Abbruzzese, che li accompagneranno alla scoperta delle arti figurative.
Ad arricchire di energia e arte questa esperienza ci sarà anche la partecipazione straordinaria del famoso fotografo americano Rick Guidotti che farà un reportage fotografico e delle video-interviste per raccontare il lavoro realizzato dai giovani creativi.
Si comincia il venerdì pomeriggio, momento in cui i giovani talenti daranno spazio alle parole per scrivere il racconto che andranno, poi, a rappresentare davanti al pubblico; la tappa successiva sarà il sabato, giorno in cui i partecipanti lavoreranno per costruire la scenografia e preparare i costumi utilizzando varie tecniche artistiche (riciclo creativo, pittura, cucito, disegno). Il viaggio nel mondo dell'arte vedrà la sua tappa conclusiva la domenica mattina quando saliranno sul palco per interpretare la storia che hanno elaborato tutti insieme.
“Vogliamo che sia un'esperienza di integrazione ma soprattutto di scambio di passioni dove possano fiorire amicizie e dove, a fare da padrone, siano solo la creatività e l'energia di ogni partecipante. – Hanno dichiarato i responsabili del workshop – Questo progetto, che presto amplieremo con altre attività studiate per diffondere una visione diversa delle abilità che ognuno di noi possiede, ha al centro solo le emozioni e la ricchezza interiore di bambini e ragazzi e per questo siamo certi che, per i partecipanti, sarà una esperienza indimenticabile che potrà aiutarli a scoprire nuove passioni da coltivare nel futuro.”
Il fotografo Rick Guidotti, che ha trascorso quindici anni nel mondo della moda lavorando tra New York, Milano, Parigi e Londra per grandi stilisti come Yves Saint Laurent, nel 1998 ha fondato Positive Exposure, un'organizzazione non profit che lavora per sensibilizzare l’opinione pubblica sui canoni dalla bellezza della diversità genetica sfidando gli stigmi associati a differenze di aspetto.
La Casa Vacanze I Girasoli, è una straordinaria realtà immersa in uno splendido parco di pini marittimi che si trova al confine tra Arezzo e Siena, e che rappresenta un fiore all'occhiello dell'accessibilità in Italia. www.igirasoli.ar.it/it/
Per info e costi sul workshop basta telefonare allo 06 66182811 o scrivere all’indirizzo volontariato@parentproject.it
La distrofia muscolare di Duchenne e Becker è una malattia genetica degenerativa dovuta all’assenza di una proteina detta Distrofina. E’ la forma più grave tra le distrofie muscolari e si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita. La conseguenza clinica è una progressiva diminuzione della forza muscolare con conseguente perdita delle abilità motorie. Attualmente non esiste una cura ma un trattamento multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, attiva in Italia dal 1996, è un’associazione di genitori che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie per garantire la qualità della vita a migliaia di pazienti che, in Italia, sono affetti dalla grave distrofia muscolare. Per sostenere i pazienti e le loro famiglie, dal 2002 ha aperto in diverse regioni italiane, il Centro Ascolto Duchenne, una rete di professionisti che seguono con progetti personalizzati, circa 600 nuclei familiari.
Per maggiori informazioni sul lavoro di Parent Project Onlus si può contattare la sede nazionale al numero 06 66182811 o visitare il sito www.parentproject.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775. Donazione 5X1000: firma nel riquadro "Sostegno del volontariato e delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale, ecc." C.F. 05203531008.
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.it
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Tel. 06 66182811
BIGLICANO: FASE 1 IN PROGETTAZIONE
La Tivorsan Pharmaceutica, azienda biofarmaceutica americana, ha annunciato la pianificazione di uno studio clinico di fase 1 con il biglicano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
La sperimentazione, la cui data di inizio non è stata ancora dichiarata, coinvolgerà sia volontari sani che un significativo numero di pazienti DMD e avrà lo scopo di valutare gli effetti del farmaco attraverso una serie di misure funzionali e di biomarker. Sebbene il progetto finale non sia stato ancora ultimato, il direttore esecutivo di Tivorsan, Dr. Joel Braunstein, ha affermato che l’azienda svolgerà un programma clinico per comprendere gli effetti del biglicano in pazienti DMD di diverse fasce di età e con diversi tipi di mutazione.
Un interessante approccio terapeutico per la DMD consiste nel riattivare il perno centrale del complesso intracellulare alternativo alla Distrofinache è rappresentato dall’utrofina. L’utrofina è una proteina con una struttura ed una funzione molto simile alla distrofina. Normalmente l’utofina è presente in elevate quantità durante lo sviluppo fetale per poi diminuire, subito dopo la nascita, ed essere gradualmente sostituita dalla distrofina. E’ stato dimostrato che aumentare la produzione di utrofina può compensare la mancanza di distrofina e aiutare a recuperare la funzionalità muscolare. Il filone di ricerca basato sul biglicano, e più precisamente sul biglicano ricombinante umano (rh-BGN), nasce dagli studi condotti dal gruppo di ricerca di Justin Fallon (uno dei fondatori di Tivorsan) della Brown University di Rhode Island che hanno evidenziato che rh-BGN regola la quantità di utrofina presente nella membrana delle cellule muscolari stabilizzando così il complesso proteico (DAPC) normalmente associato alla distrofina e propedeutico alla sua funzione. Studi preclinici effettuati su topi modello per la distrofia muscolare trattati con rh-BGN per via sistemica hanno dimostrato un miglioramento sia morfologico che funzionale del tessuto muscolare senza presentare nessun tipo di reazione avversa.
Ad oggi, Tivorsan si sta focalizzando sull’ottimizzazione dell’aumento del processo di produzione di rh-BGN e su alcune attività CMC (chimica, produzione e controllo). L’azienda, che già collabora con il gruppo di ricerca di Justin Fallon, mira ad ampliare la collaborazione con altri gruppi di ricerca specializzati in aree come la Tossicologia, farmacocinetica, Biodistribuzione e saggi di sviluppo, per implementare gli studi preclinici e avviare gli studi clinici.
Le attività di Tivorsan sono anche supportate da gruppi come Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD – il Parent Project americano), Muscular Dystrophy Association (MDA), Charley’s Fund e Fondazione Nash Avery.
