Santhera presenta la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione nell'Unione Europea per Raxone per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Liestal, Svizzera, 31 maggio 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato di aver presentato una domanda di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per Raxone® (idebenone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti non in trattamento steroideo con declino della funzione respiratoria. La nuova indicazione è stata presentata come variazione di tipo II della pre-esistente autorizzazione alla commercializzazione per Raxone della company concessa l'anno scorso. Raxone ha la designazione di farmaco orfano per la DMD nell'Unione Europea (EU).
Il dossier normativo, ora presentato come variazione di tipo II dell'autorizzazione alla commercializzazione esistente, riassume i dati provenienti dal programma di fase 2 di Santhera (DELPHI) e dello studio di fase 3 fondamentale (DELOS) che ha dimostrato un beneficio statisticamente significativo e clinicamente rilevante del trattamento con Raxone nel rallentare il tasso di perdita della funzionalità respiratoria rispetto al placebo nei pazienti DMD che non assumono steroidi concomitanti. Questo beneficio si è anche tradotto in un minor numero di eventi broncopolmonari (ad esempio infezioni delle vie aeree), una minore durata dell'evento e meno trattamenti con antibiotici nei pazienti trattati con Raxone. I dati sono stati verificati attraverso uno studio di storia naturale che mostra che il declino significativo della funzionalità respiratoria osservato nel gruppo placebo di DELOS riflette il corso naturale della patologia, mentre non è così per i risultati relativi ai pazienti trattati con Raxone. La MAA include anche i dati di un sondaggio rischio-beneficio incentrato sul paziente, che ha evidenziato l'importanza di trattare la problematica respiratoria nei pazienti affetti da DMD. I risultati che mostrano che Raxone rallenta il tasso di declino della funzionalità respiratoria, riduce la percentuale di pazienti che superano le soglie funzionali clinicamente rilevanti e aumenta il tempo necessario al raggiungimento di tali soglie, rappresentano un effetto importante del trattamento e sono di grande rilevanza clinica per i pazienti con DMD. Raxone (900 mg / die) è risultato sicuro e ben tollerato, con una percentuale di eventi avversi paragonabile al placebo.
L'indicazione prevista per Raxone è per i pazienti affetti da DMD nei quali la funzionalità respiratoria ha iniziato a diminuire e che al momento non assumono glucocorticoidi concomitanti. L'indicazione dovrebbe includere i pazienti che in precedenza hanno assunto steroidi o in cui il trattamento con steroidi non è desiderato, non tollerato o è controindicato. I pazienti con un declino della funzionalità respiratoria che attualmente non utilizzano glucocorticoidi rappresentano circa il 40% dei pazienti DMD di età superiore ai 10 anni. Ad oggi non vi è alcun trattamento disponibile per questo gruppo di pazienti DMD.
"Raxone fornisce un beneficio clinicamente rilevante su più parametri della funzionalità polmonare, come dimostrato nel nostro studio DELOS, il primo e attualmente unico trial di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo nella DMD con un risultato positivo", ha dichiarato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. "Stiamo lavorando diligentemente con i regolatori europei per fornire un rapido accesso a Raxone ai pazienti con perdita della funzionalità respiratoria, che al momento non hanno opzioni di trattamento efficaci".
Negli Stati Uniti, Santhera ha presentato un materiale informativo esauriente alla FDA, in preparazione per la discussione della sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application - NDA) per l'Idebenone all’interno del capitolo H per la stessa indicazione come nella MAA. Il ritorno da parte della FDA è previsto entro la fine di luglio.
Santhera detiene i diritti di commercializzazione a livello mondiale per il programma nella DMD, che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano nell'Unione Europea e negli Stati Uniti e la designazione Fast Track negli Stati Uniti. La protezione del brevetto si estende fino a marzo 2026 (UE, Giappone) e dicembre 2027 (USA).
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
BIOMARIN ANNUNCIA IL RITIRO DELLA RICHIESTA DI AUTORIZZAZIONE ALLA COMMERCIALIZZAZIONE PER KYNDRISA TM (DRISAPERSEN) IN EUROPA
Pubblichiamo la traduzione dell’ultimo comunicato emesso da BioMarin in merito alla decisione della company di ritirare la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per drisapersen e interrompere gli studi clinici attualmente in corso con le loro molecole sperimentali. Al momento sia noi, che i clinici in Italia coinvolti nello studio, non abbiamo ricevuto ulteriori informazioni. Non mancheremo di aggiornarvi quando avremo ulteriori notizie disponibili.
BIOMARIN ANNUNCIA IL RITIRO DELLA RICHIESTA DI AUTORIZZAZIONE ALLA COMMERCIALIZZAZIONE PER KYNDRISA TM (DRISAPERSEN) IN EUROPA
SAN RAFAEL, California, 31 maggio 2016 - BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi di aver ritirato la sua richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) per Kyndrisa TM (drisapersen) dalla agenzia europea dei medicinali in seguito alla discussione con la commissione per i prodotti medicinali per uso umano durante l’incontro di maggio 2016. Le discussioni hanno chiaramente indicato l'intenzione del CHMP di fornire un parere negativo. Kyndrisa é una molecola sperimentale per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabile con lo skipping dell'esone 51.
In base alla discussione avuta nell'incontro con il CHMP e alla lettera di risposta completa di gennaio della Food and Drug Administration, BioMarin intende interrompere lo sviluppo clinico e regolatorio di Kyndrisa così come gli altri tre prodotti successivi di prima generazione BMN 044, BMN 045 e BMN 053 attualmente in fase 2 di studio clinico per forme distinte di distrofia muscolare di Duchenne. Nonostante questo risultato per Kyndrisa in Europa, la company continua a prevedere di ottenere non-GAAP di pareggio o migliori nel 2017.
BioMarin programma di lavorare insieme ai clinici, gruppi di pazienti e autorità regolatorie per sviluppare un piano di transizione per quei pazienti attualmente trattati con Kyndrisa, BMN 044, BMN 045 e BMN 053. La company continuerà a esplorare lo sviluppo della nuova generazione di oligonucleotidi per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
"Il ritiro della MAA e l’interruzione delle nostre attuali molecole sperimentali per la Duchenne è una decisione difficile ma necessaria in questo momento," ha commentato Jean-Jacques Bienaimé, presidente e direttore esecutivo di BioMarin. Bienaimé ha aggiunto," Vogliamo estendere la nostra sincera gratitudine a tutte le famiglie e alle persone che si prendono cura dei pazienti che hanno supportato i nostri sforzi nel corso di quest’ultimo anno per rendere disponibile Kyndrisa ai pazienti Duchenne. Il nostro piano ora é investire nella ricerca sugli oligonucleotidi di nuova generazione con l'obiettivo di rendere disponibile per i ragazzi con questa devastante patologia un trattamento sicuro ed efficace."
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
“Un dolce per la ricerca”: laboratorio di pasticceria per bambini
Un’iniziativa per i più piccoli finalizzata a sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
“Complesso 6 stelle”
Strada Comunale Santa Lucia, Messina
Ore 16.30-19
Venerdì 10 e sabato 11 giugno, dalle 16.30 alle 19, presso il “Complesso 6 stelle” di Messina, si svolgerà un divertente laboratorio dipasticceria per bambini dai 6 anni in su, a cura di Parent Project onlus, associazione di genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
I piccoli apprendisti pasticcieri impareranno a preparare biscotti, dolci vari e semplici decorazioni e riceveranno un attestato. La quota di partecipazione consiste in un’offerta minima di 10 euro; il ricavato dell’iniziativa andrà a sostegno di Parent Project onlus, per il supporto della ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Per informazioni
Stefania Manganaro – Centro Ascolto Duchenne Messina
Tel. 327/9448127 – cadmessina@parentproject.it
Il 18mo Motoincontro della Barbera al fianco della lotta alla distrofia
Una giornata di convivialità tra le colline astigiane per sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Domenica 12 giugno 2016 – ore 9.00
Piazza del Municipio - Castelnuovo Belbo (AT)
Il Motoincontro della Barbera, ormai consueto appuntamento organizzato dall’A.S.D. “New Castle”, in collaborazione con il Comune e la Pro Loco di Castelnuovo Belbo, dedica la propria 18ma edizione alla solidarietà, scegliendo di devolvere il ricavato della manifestazione aParent Project onlus.
Come ogni anno, il Motoincontro rappresenterà un appuntamento con il divertimento e la convivialità, alternando un giro panoramico in moto nelle bellissime colline astigiane, dichiarate Patrimonio Unesco, con tappe dedicate alla degustazione di vini pregiati lungo il percorso.
L’iniziativa ha il patrocinio della Provincia di Asti e il sostegno della Condotta Slow Food di Canelli, Valle Belbo e Langa Astigiana.
Il ritrovo è alle ore 9, presso la piazza del Municipio di Castelnuovo Belbo, con la “colazione contadina” offerta dall’associazione “New Castle”. Alle 10 partirà il giro in moto; si effettuerà una tappa a Mombercelli, presso la storica Cantina Sociale “Terre Astesane”, dove sarà possibile degustare i vini pluripremiati nel corso dell’ultima edizione di Vinitaly. Il tour proseguirà in direzione di Nizza Monferrato, dove si svolgerà, infine, il pranzo “del giorno di festa” presso la prestigiosa Cascina Lana, a base di prodotti del territorio e accompagnato dagli ottimi vini della Cascina.
Tutti i partecipanti riceveranno gadget della manifestazione e dell’associazione Parent Project; al termine della giornata verrà distribuita una speciale bottiglia di Barbera Superiore, commemorativa della giornata.
Il ricavato sarà devoluto a Parent Project per sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker e le attività a sostegno delle famiglie.
Per informazioni sull’evento:
Max - Tel. 347/4527822
Pasquale - Tel. 393/0559959
Samantha - Tel. 347/6489004
Dinner party... a Grosseto!
Si terrà Giovedì 2 Giugno, presso il Circolo tennis Europa, la manifestazione "Benessere Dinner Party".
Ancora una volta cibo, musica e solidarietà si uniscono nella splendida cornice di Grosseto!
La serata è dedicata a Parent Project onlus per contribuire alla ricerca di una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Ultima tappa del Dys-Trophy Tour 2016: i Bikers nella steppa
In occasione dell’evento Magraid, andrà in scena l’ultima tappa del circuito organizzato a favore di Parent Project
Parareit di Cordenons (PN)
17,18,19 giugno 2016
In occasione della gara di Trail Running “Magraid – Correre nella steppa”, andrà in scena l’ultima tappa del Dys-Trophy Tour, circuito di 9 gare/ciclo-turistiche in mountain bike finalizzate a sostenere Parent Project Onlus.
L’evento finale, intitolato “I Bikers nella steppa”, si svolgerà dal 17 al 19 giugno in località Parareit di Cordenons (PN).
Tutti i partecipanti avranno l’occasione di pedalare nei fantastici scenari dei Magredi friulani e incontrare le famiglie di Parent Project; l’evento non sarà competitivo.
Ogni partecipante potrà scegliere di iscriversi come “Atleta Parent Project” o come “Squadra Parent Project” mantenendo, se lo desidera, il nome del proprio gruppo ciclistico di appartenenza.
La quota di partecipazione varierà in base al numero di giorni nei quali i bikers parteciperanno: 10,00€ per 1 giorno, 15,00€ per 2 giorni e 20,00€ per 3 giorni.
L’evento finale vedrà svolgersi anche le premiazioni del Dys-Trophy Tour: verranno premiati i bikers che si sono distinti nella raccolta fondi e nella classifica sportiva.
Anche coloro che si iscriveranno all’evento finale avranno la possibilità di entrare a far parte del Dys-Trophy Tour e di scalare la classifica di raccolta fondi.
Al Magraid sarà presente il supporto della “CRI in bici - Croce Rossa Italiana in Bicicletta”.
La “CRI in bici” è un servizio di soccorso sanitario in bicicletta destinato principalmente ad essere impiegato in luoghi ove l'intervento dei comuni mezzi di soccorso non è agevole e quindi non può essere tempestivo.
Per informazioni ed iscrizioni:
Roberto Zoffoli - 338/1851408
Fiorenzo Puiatti – 333/3710487
Carlito's Cup per fermare la Duchenne!
Sabato 28 Maggio 2016 presso il Centro sportivo "A. Lupieri" di Pordenone, la 4^ edizione del torneo "Carlito's Cup".
Una giornata all'insegna dello sport e della solidarietà.
Quest'anno il ricavato sarà devoluto a Parent Project a favore della ricerca di una cura per la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker.
Parent Project a Exposanità
A Bologna, dal 18 al 21 maggio 2016 si è tenuta Exposanità, Mostra internazionale al servizio della sanità e dell'assistenza. L’evento, oltre alla parte espositiva, ha permesso di approfondire le tematiche legate al settore sanitario.
Lo spazio espositivo presentava l’area Hospital (salone delle tecnologie e prodotti per ospedali), Sistem (salone dell'informatica sanitaria), Salute amica (rassegna dei progetti e delle realizzazioni per la qualità del Servizio Sanitario), Sanità animale ( organizzazione, tecnologie, soluzioni per la sanità animale), Healthy dental (prodotti, tecnologie e soluzioni per la salute dentale), Diagnostica 2000 (salone delle apparecchiature e prodotti per la diagnosi) HORUS ( Handicap, Ortopedia, Riabilitazione), Terza età ( soluzioni, prodotti e servizi per la terza età), MIT( Medical, Innovation & Technology).
Insieme al fisioterapista di Parent Project, Luca Guidicini, abbiamo partecipato con interesse ed entusiasmo a questo evento con l’obiettivo di riportare alle famiglie tutto ciò che di nuovo avremmo scoperto e conosciuto.
Il polo della nostra attenzione è stata l’area Horus, una vetrina qualificata per le apparecchiature, i prodotti e i servizi per disabili nonché esposizione per la riabilitazione e la fisioterapia. Grande spazio concesso agli ausili fondamentali per la vita dei nostri ragazzi Duchenne dalle varie tipologie di carrozzine, ai sollevatori e agli ausili per la respirazione.
Le novità che vogliamo segnalare riguardano un cuscino posturale da inserire sotto le ginocchia per evitare di extraruotare le gambe e mantenerle dritte quando si dorme supino. L’ausilio, detto HIP, permette il riallineamento degli arti inferiori, corregge l’abduzione delle anche, previene posture scorrette che possono causare blocchi articolari, retrazioni tendinee e capsulari. Hip è prodotto da TIK.AM srl su licenza esclusiva (www.tikam.it) .
Particolarmente interessante è, inoltre, un guanto riabilitativo per la mano, Gloreha Professional (www.tradingbox.it). Si tratta di uno strumento flessibile ed è stato studiato per uso intensivo in ospedali e centri di riabilitazione. Genera tutte le possibili combinazioni di flesso-estensione delle dita cosicché, il paziente, opportunamente allenato possa riuscire a completare attivamente i movimenti. Difatti, l’esercizio con questo guanto attiva la neuroplasticità: la stimolazione multisensoriale accompagna gli esercizi motori e la terapia motiva e coinvolge il paziente grazie all’animazione in 3D sullo schermo.
Curiosa l’invenzione Scooty, un carrello rimorchio chiuso per il trasporto di scooter elettrici. Grazie alle dimensioni interne, al telaio ribassato, la pedana carrabile è un compagno di viaggio per il trasporto di scooter elettrici e carrozzine. Scooty è prodotto da Metalsider Sas ( metalsidersas.com).
Sarepta Therapeutics annuncia che la FDA non completerà la revisione della richiesta per un nuovo farmaco per eteplirsen entro la data PDUFA
CAMBRIDGE, Mass .-- (BUSINESS WIRE) - 25 maggio 2016– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), la sviluppatrice di terapie innovative dirette contro l’RNA ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration(FDA) ha comunicato alla company che stanno continuando la loro revisione e le discussioni interne relative alla nostra NDA in sospeso per eteplirsen e che non riuscirà a completare il loro lavoro entro la data obiettivo della Prescription User Fee Act “ (PDUFA) stabilita per il 26 maggio 2016. La FDA ha comunicato che continueranno a lavorare oltre la data obiettivo della PDUFA e si impegneranno per completare il loro lavoro quanto prima possibile.
