A Roma un meeting internazionale sugli aspetti endocrinologici nella Duchenne/Meeting in Rome on endocrine and osteoporosis care in DMD
A Roma un meeting internazionale sugli aspetti endocrinologici nella Duchenne
Un incontro tra specialisti con un focus sugli standard di cura nella gestione clinica
Dal 20 al 22 novembre 2024
Hotel NH Collection – Roma Giustiniano
Dal 20 al 22 novembre si è tenuto a Roma il meeting OPTIMIZE DMD – Moving forward: endocrine and osteoporosis care, organizzato da Parent Project aps – l’associazione italiana di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) – in collaborazione con l’organizzazione statunitense Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
L’evento, aperto su invito solo ai clinici, ha rappresentato un momento molto importante per la comunità scientifica legata a questa patologia.
Il meeting si è svolto all’Hotel NH Collection – Roma Giustiniano e ha registrato la partecipazione di circa 30 clinici specialisti da Italia, Regno Unito, Stati Uniti e Canada, con la finalità di discutere gli aspetti della presa in carico endocrinologica e della salute ossea nella Duchenne ed evidenziare le problematiche più pertinenti per i pazienti.
All’orizzonte, l’obiettivo condiviso di migliorare la gestione clinica, soprattutto considerando l’età più avanzata dei pazienti nello scenario in continuo cambiamento della DMD con l’arrivo di nuove terapie.
Dopo la prima edizione dell’evento, svoltasi a Roma ad aprile 2023, è stato lanciato il consorzio OPTIMIZE-DMD: un’iniziativa collaborativa tra Stati Uniti, Canada e Regno Unito, promossa da PPMD, volta ad aumentare l’attenzione sulla gestione delle complicanze endocrine e ossee nella DMD.
Il consorzio ha tra i propri obiettivi quello di collaborare con i partner di tutto il mondo, in particolare con quelli italiani, con i quali esiste una relazione già consolidata.
Leanne Ward, pediatra presso l’Università di Ottawa (Canada) esperta di patologie ossee pediatriche, Luca Bello, neurologo presso il Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Padova e Chiara Panicucci, pediatra presso il Centro Miologia traslazionale e sperimentale dell’Istituto Gaslini di Genova, hanno introdotto e moderato i lavori.
La giornata di giovedì 21 ha ospitato 3 sessioni dedicate, rispettivamente, a Crescita e pubertà, Sessualità e fertilità e Gestione dell’insufficienza surrenalica. Nella giornata di venerdì 22, invece, si è parlato di Prevenzione dell’osteoporosi e Gestione del peso.
Ogni sessione è stata sviluppata da un gruppo di specialisti italiani e specialisti provenienti dal gruppo Optimize DMD che hanno lavorato negli ultimi mesi per fare il punto sulle conoscenze in ogni ambito e individuare i bisogni specifici su cui continuare a lavorare.
«Il meeting ha rafforzato la sinergia, già avviata dal precedente incontro nel 2023, fra medici neuromuscolari e endocrinologi italiani, statunitensi, canadesi, e del Regno Unito, per promuovere nuove soluzioni per la salute ossea, nutrizionale, e metabolica dei pazienti DMD», commentano Luca Bello e Chiara Panicucci. «Inoltre, sono state sollevate questioni finora poco esplorate legate alla crescita staturale ma anche puberale, con attenzione alla maturazione sessuale in senso fisico e psicologico, e all’identità di genere. Questa sinergia si concretizzerà in progetti di ricerca collaborativa e proposte di miglioramento degli standard di cura.»
A meeting of specialists with a focus on standards of care in clinical management
The OPTIMIZE DMD – Moving forward: endocrine and osteoporosis care meeting, organized by Parent Project aps in collaboration with the U.S.-based Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) organization, was held in Rome from Nov. 20-22.
The event, open by invitation only to clinicians, was a very important moment for the scientific community related to this disease.
The meeting took place at the NH Collection Hotel – Roma Giustiniano and was attended by about 30 clinical specialists from Italy, the United Kingdom, the United States and Canada, with the aim of discussing aspects of endocrinological care and bone health in Duchenne and highlighting the most relevant issues for patients.
On the horizon is the shared goal of improving clinical management, especially considering the older age of patients in the ever-changing scenario of DMD with the arrival of new therapies.
Following the first edition of the event, held in Rome in April 2023, the OPTIMIZE-DMD consortium was launched: a collaborative initiative between the United States, Canada, and the United Kingdom, sponsored by PPMD, aimed at increasing attention on the management of endocrine and bone complications in DMD.
The consortium’s goals include collaborating with partners around the world, particularly those in Italy, with whom there is an established relationship.
Leanne Ward, a pediatrician at the University of Ottawa (Canada) who is an expert in pediatric bone diseases, Luca Bello, a neurologist at the Department of Neuroscience at the University of Padua, Italy, and Chiara Panicucci, a pediatrician at the Translational and Experimental Myology Center at the Gaslini Institute in Genoa, Italy, introduced and moderated the proceedings.
The day of Thursday 21 hosted 3 sessions dedicated to Growth and Puberty, Sexuality and Fertility, and Management of Adrenal Insufficiency, respectively. On Friday, the 22nd, however, the focus was on Osteoporosis Prevention and Weight Management.
Each session was developed by a group of Italian specialists and specialists from the Optimize DMD group who have been working over the past few months to take stock of knowledge in each area and identify specific needs to continue working on.
“The meeting strengthened the synergy, already initiated by the previous meeting in 2023, between neuromuscular physicians and endocrinologists from Italy, the United States, Canada, and the United Kingdom, to promote new solutions for the bone, nutritional, and metabolic health of DMD patients,” commented Luca Bello and Chiara Panicucci. “In addition, hitherto little-explored issues related to statural but also pubertal growth, with attention to sexual maturation in the physical and psychological sense, and gender identity have been raised. This synergy will result in collaborative research projects and proposals to improve standards of care.”