In seguito ai risultati promettenti del trial clinico di fase 2 (MoveDMD), e in concomitanza con l’avvio dello studio di fase 3 (PolarisDMD), Catabasis annuncia una nuova collaborazione con la UT Soutwestern per valutare i potenziali effetti benefici di edasalonexent sulla funzionalità cardiaca.
In un comunicato stampa del 13 novembre, l’azienda statunitense Catabasis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato una collaborazione con Pradeep Mammen, fondatore e Direttore Medico della Neuromuscular Cardiomyopathy Clinic alla University of Texas Southwestern (UT Southwestern), con l’intento di esplorare il potenziale di edasalonexent, un nuovo inibitore di NF-kB ad uso orale, nel migliorare la funzionalità cardiaca in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
La nuova collaborazione si basa su promettenti studi clinici e preclinici e sull’expertise del Dr. Mammen nell’ambito della cardiomiopatia neuromuscolare. Dai dati clinici e preclinici ottenuti su alcuni biomarcatori è stato evidenziato un potenziale beneficio cardiaco di edasalonexent nei pazienti DMD/BMD. Nel trial clinico di fase 2 MoveDMD, e nello studio di estensione, è stata osservata una riduzione della frequenza cardiaca verso i valori normali per età nei ragazzi DMD, e in studi preclinici su modelli murini e canini di Duchenne è stata osservata una diminuzione della fibrosi cardiaca in seguito all’inibizione di NF-kb.
La collaborazione tra Catabasis e il Dr. Mammen prevede l’utilizzo del topo mdx con ridotti livelli di utrofina: questi animali mostrano una cardiomiopatia precoce e prominente. I risultati dello studio, che comprenderanno sia una valutazione funzionale ed ecocardiografica che una valutazione istologica, biochimica e molecolare, sono attesi per la seconda metà del 2019.
Il Dr. Mammen ha dedicato la sua carriera a migliorare la vita di pazienti con insufficienza cardiaca, in particolare focalizzando la sua attenzione sulla cardiomiopatia neuromuscolare e sulla presa in carico di pazienti Duchenne e Becker. Aiutare a capire il funzionamento di edasalonexent, e come la molecola potrebbe essere di aiuto ai pazienti con questa patologia, è pertanto tra i suoi obiettivi principali.
Jill C. Milne, Ph.D., CEO di Catabasis, riporta nell’ultimo report trimestrale gli sviluppi fatti nel programma edasalonexent. È stato avviato lo studio clinico di fase 3 denominato POLARIS per cui diversi centri clinici stanno aprendo l’arruolamento. Il trial sarà condotto in circa 40 centri clinici tra Stati Uniti, Canada, Australia, Europa ed Israele, al momento non è previsto il coinvolgimento di centri clinici in Italia. Potete trovare maggiori informazioni sul trial POLARIS leggendo la notizia dell’avvio pubblicata lo scorso ottobre. Nel report sono inoltre presentati i buoni risultati ottenuti dallo studio clinico di fase 2 MoveDMD, che mostrano una stabilizzazione nella progressione della patologia rispetto ai controlli dopo 72 settimane di trattamento. In questo contesto c’è grande entusiasmo per la collaborazione con il Dr. Mammen e per il potenziale effetto benefico di edasalonexent sulla funzionalità cardiaca.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Catabasis al seguente link.
Potete scaricare di seguito i report del terzo trimestre 2018 di Catabasis.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico di fase 2, MoveDMD, potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.