In un comunicato stampa emesso il 12 novembre, la company statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato che incontrerà a dicembre l’agenzia americana per i medicinali, FDA, per discutere dello studio clinico HOPE-2 con la terapia sperimentale CAP-1002, sviluppata dall’azienda.
Capricor è impegnata da alcuni anni nello sviluppo clinico di questa potenziale terapia basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore. Un primo studio clinico di fase 1/2 con CAP-1002, il trial HOPE DMD, concluso lo scorso anno e condotto su 25 ragazzi DMD più grandi di 12 anni e in uno stadio avanzato della patologia, ha evidenziato risultati incoraggianti sia rispetto alla riduzione della fibrosi cardiaca che sotto il profilo della funzionalità del muscolo cardiaco e scheletrico nei partecipanti in seguito a una singola somministrazione nelle arterie coronarie di CAP-1002, a distanza di 12 mesi dal trattamento. Facendo seguito a questi primi risultati incoraggianti, ad aprile di quest’anno Capricor ha avviato un nuovo studio di fase 2, il trial HOPE-2, che valuterà sicurezza e impatto di somministrazioni sistemiche ripetute di CAP-1002, sulla funzionalità muscolare e cardiaca in un numero più ampio di pazienti Duchenne, deambulanti e non dembulanti, di età superiore ai 10 anni. Il trial, presentato anche durante il recente convegno annuale organizzato dall’associazione inglese Action Duchenne, coinvolgerà 15 centri clinici, tutti negli Stati Uniti.
L’incontro con gli esperti della FDA appena annunciato da Capricor, è tra le opportunità previste dal processo di revisione accelerata, accordato a CAP-1002 attraverso la designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) concessa dall’FDA a febbraio di quest’anno. In questa occasione, l’azienda avrà l’opportunità di confrontarsi con gli esperti dell’agenzia in merito al disegno dello studio clinico, ai parametri di valutazione surrogati o intermedi individuati e al processo di produzione di CAP-1002. Per la company si tratta quindi di un’importante opportunità per avvalersi delle competenze di esperti nella pianificazione dello sviluppo clinico futuro di questa potenziale strategia terapeutica per la DMD.
Potete leggere il Comunicato Stampa diffuso da Caricor Therapeutics al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con CAP-1002 potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project onlus