Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione allo studio clinico di fase 2 con il farmaco sperimentale MNK-1411 in bambini con Distrofia Muscolare di Duchenne che non abbiano mai ricevuto una terapia con steroidi.
Il trial, che servirà a valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, si colloca nell’ambito degli approcci sperimentali volti a ridurre l’infiammazione cronica e che hanno l’obiettivo di identificare potenziali sostituti della terapia con gli attuali glucocorticoidi che abbiano efficacia maggiore o confrontabile e minore effetti collaterali.
Lo studio, sponsorizzato da Mallinckrodt, è in doppio cieco e controllato con il placebo. Durante il trial i pazienti saranno assegnati casualmente ai gruppi che riceveranno il farmaco sperimentale a uno dei due dosaggi in studio o a quelli che riceveranno il placebo. Lo studio prevede due somministrazioni settimanali per via sottocutanea, del farmaco sperimentale o del placebo, per un totale di 24 settimane. Per ogni partecipante sarà valutata la funzione motoria mediante diversi test funzionali e la forza muscolare mediante test quantitativi. Dopo le prime 24 settimane di trattamento, i partecipanti potranno avere la possibilità di entrare in uno studio di estensione in aperto in cui tutti i pazienti riceveranno MNK-1411 per ulteriori 24 settimane.
L’ufficio scientifico di Parent Project onlus, che si occupa parallelamente anche della gestione del Registro Pazienti, un importante strumento d’informazione al servizio della comunità, ha individuato e informato 7 pazienti in possesso delle caratteristiche minime indicate dai criteri d’inclusione qui di seguito indicati:
- pazienti con diagnosi documentata di Distrofia Muscolare di Duchenne;
- pazienti deambulanti di età compresa tra i 4 e gli 8 anni, ovvero nati dal 15/12/2010 al 15/12/2014 incluso;
- pazienti che non abbiano mai assunto cortisone;
- pazienti che, in caso di trattamento con Eteplirsen o Ataluren, siano in dosaggio stabile da almeno 1 mese;
- pazienti che non abbiano assunto alcun farmaco sperimentale per uno studio clinico negli ultimi 30 giorni precedenti l’inizio dello studio
In Italia il trial clinico coinvolge al momento 2 centri clinici:
- UO di Rigenerazione Neuromuscolare dell’Ospedale San Raffaele di Milano (Sperimentatore principale: Stefano Previtali)
- UO di Genetica Medica, Azienda Ospedaliero Universitaria S. Anna Ferrara (Sperimentatore principale: Alessandra Ferlini)
Vi ricordiamo che la selezione finale dei pazienti pienamente idonei a partecipare a questo studio sarà a cura dei responsabili del centro clinico e avverrà attraverso la valutazione di ulteriori parametri clinici.
Coloro che possiedono le caratteristiche minime elencate e sono interessate allo studio dovranno contattare il centro clinico entro e non oltre il 30/12/2018. Per ricevere maggiori informazioni sul trial potete contattare l’ufficio scientifico di Parent Project onlus attraverso il numero verde 800 943 333 o scrivendo alla mail del registro: informa@registrodmd.it.
Altri dettagli del trial sono anche disponibili al seguente link, o consultando la Brochure dei Trial Clinici