Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare che Sarepta Therapeutics ha ricevuto, ancora una volta, un’opinione negativa da parte del Comitato per i Prodotti Medicinali per l’uso nell’Uomo dell’EMA riguardo l’approvazione condizionale di eteplirsen in Europa.
Ieri, venerdì 21 settembre, Sarepta ha annunciato che il Comitato per i Prodotti Medicinali per l’uso nell’Uomo (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha confermato il suo parere negativo, espresso lo scorso 31 maggio, per la domanda di approvazione condizionale per eteplirsen. A giugno, a seguito dell’opinione negativa del CHMP, Sarepta aveva chiesto al Comitato di riesaminare il parere con la convocazione di un Comitato Scientifico di Consulenza (leggi la notizia qui).
“Sebbene ampiamente previsto, siamo delusi dall’esito del riesame del CHMP e crediamo fermamente che eteplirsen debba essere messo a disposizione dei pazienti in Europa, come negli Stati Uniti”, ha dichiarato Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta Therapeutics.
Come noto, eteplirsen è progettato per il trattamento dei pazienti DMD trattabili con lo skipping dell’esone 51, che rappresentano circa il 13% della popolazione Duchenne. L’azienda prevede che la Commissione Europea (CE) adotti il parere del CHMP entro la fine del 2018.
Riportiamo di seguito la traduzione della Lettera, indirizzata alla Comunità Duchenne europea, che abbiamo ricevuto da Sarepta:
Cara Comunità Duchenne europea,
Questa mattina Sarepta ha annunciato che, a seguito della sua richiesta di riesame, il Comitato per i Prodotti Medicinali per l’uso nell’Uomo (CHMP) in Europa ha emesso un parere negativo per eteplirsen. Sebbene abbiamo riconosciuto che la probabilità di successo fosse bassa, abbiamo impegnato tutte le nostre risorse ed energie in questo riesame perché crediamo che la comunità Duchenne europea meriti l’accesso a eteplirsen.
Vi siamo grati per le vostre opinioni, i vostri contributi e l’impegno premuroso durante questo processo. Abbiamo anche apprezzato il dialogo aperto e i consigli che abbiamo ricevuto dal CHMP, che ha mostrato l’apertura a considerare un percorso regolatorio in grado di bilanciare i bisogni dei pazienti e delle loro famiglie con i requisiti per ulteriori dati di supporto. Per eteplirsen, il nostro prossimo passo sarà di avviare una richiesta di prosecuzione della consulenza scientifica, che intendiamo fare nel 2019.
Considerate le nostre discussioni e il nostro impegno nei confronti della comunità Duchenne, continueremo a coinvolgere l’Agenzia Europea dei medicinali (EMA) e a esplorare il percorso più appropriato per eteplirsen e per gli altri farmaci sperimentali. Cercheremo un confronto scientifico per i nostri programmi clinici mentre continuiamo a procedere nello sviluppo di terapie per la Duchenne, compresa la terapia RNA basata sui PPMO di nuova generazione e la terapia genica con micro-distrofina.
Nonostante le notizie di oggi, continuiamo a credere che in Europa ci sia un percorso per far arrivare nuove terapie che possano migliorare la vita delle persone che vivono con la Duchenne. Sarepta continuerà a sponsorizzare le sperimentazioni cliniche in Europa. Lo studio ESSENCE è ancora in fase di arruolamento in Europa come metodo per comprendere la sicurezza e l’efficacia di golodirsen e casimersen. C’è anche uno studio eteplirsen incentrato su pazienti Duchenne tra i 6 e i 48 mesi di età. Inizieremo presto il nostro studio eteplirsen ad alte dosi, così come i trial per i nostri PPMO di nuova generazione.
Continueremo ad impegnarci insieme per l’avanzamento di questi programmi.
Sinceramente,
Douglas S. Ingram
Presidente e CEO
Sarepta Therapeutics, Inc
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
Potete scaricare di seguito il Comunicato Stampa ufficiale e la Lettera originale
Per ulteriori informazioni sui trial con eteplirsen e sui trial ESSENCE potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project