È ancora una volta positivo il bilancio del nuovo incontro con l’Agenzia Italiana del Farmaco che, lo scorso 5 luglio, ha visto i responsabili italiani di Santhera, l’azienda impegnata nello sviluppo clinico di Raxone, la Dott.ssa Sansone del Centro Clinico Nemo Milano e Parent Project onlus, riuniti per parlare di accesso a Raxone per i pazienti DMD in Italia.
Come sappiamo, Raxone non è ancora autorizzato per il trattamento della Duchenne in Europa e, al momento, solo nel Regno Unito i pazienti DMD in declino respiratorio e che non assumono steroidi hanno la possibilità di accedere al farmaco. I risultati positivi dello studio clinico di fase 3 DELOS, condotto in ragazzi DMD con queste caratteristiche, sono stati infatti valutati favorevolmente dall’Agenzia per i medicinali britannica ai fini dell’attivazione del programma EAMS, il programma nazionale di accesso precoce a trattamenti che non hanno ancora un’autorizzazione alla commercializzazione quando c’è un chiaro bisogno medico non soddisfatto. In Italia, invece, la sola possibilità di accesso a Raxone è attraverso la partecipazione allo studio clinico di fase 3 SIDEROS che tuttavia coinvolge solo quei pazienti Duchenne in declino respiratorio e in trattamento con steroidi.
Ma facciamo un passo indietro e torniamo al precedente incontro con AIFA voluto da Parent Project insieme al Prof. Mercuri (Il report dell’incontro è disponibile al seguente link). In quell’occasione si parlò delle possibilità di accesso precoce per alcuni farmaci sperimentali in fase avanzata di sviluppo e, tra questi, anche Raxone. Gli esperti dell’Agenzia si pronunciarono ritenendo opportune le richieste di accesso per Raxone basate sulla legge 326/2003 formulate per casi specifici e ben giustificati, e suggerirono inoltre di contattare l’azienda per discutere di un potenziale “expanded access”.
Proprio per dare un seguito concreto a questa prima e importante indicazione è stato chiesto, dunque, il nuovo incontro all’AIFA. In questa occasione, che ha visto presenti oltre alla nostra associazione anche la Dott.ssa Sansone – Direttore Clinico del Centro NEMO di Milano – e i rappresentanti italiani dell’azienda produttrice del farmaco, abbiamo portato all’attenzione dell’Agenzia alcune difficoltà riscontrate nel permettere un concreto accesso a Raxone a tutti quei pazienti Duchenne in declino respiratorio, che non assumono steroidi e che potrebbero beneficiare del trattamento attraverso il percorso 326/2003 indicato. La normativa in questione prevede, oltre all’impegno del clinico di riferimento del paziente per il quale si chiede l’accesso al trattamento, anche il coinvolgimento del centro clinico di appartenenza a cui spetta il compito di presentare all’AIFA la richiesta, ed è proprio questo il passaggio critico su cui è importante intervenire.
Come leggerete nel verbale, il confronto ha consentito non solo di delineare gli interventi più opportuni da realizzare per ottenere la collaborazione dei centri necessaria a finalizzare le richieste di attivazione della procedura 326/2003, ma anche di ipotizzare una possibile raccolta dei dati sull’uso di Raxone che permetta di avere informazioni a lungo termine sull’impatto del trattamento nei pazienti DMD in Italia.
I prossimi passi di Parent Project onlus saranno nella direzione indicata da AIFA e comporteranno un’attività di sensibilizzazione verso i centri clinici di riferimento, focalizzata sul fare chiarezza sulle modalità di attuazione della procedura, soprattutto rispetto alla copertura dei costi dei farmaci erogati che, in base a questa legge e previo parere favorevole della Commissione Tecnico Scientifica di AIFA, sono a totale carico di un fondo dedicato (fondo 5% AIFA) e non gravano pertanto sui budget ospedalieri e/o regionali.
L’Agenzia inoltre, raccogliendo la nostra segnalazione di possibili difformità di adozione dello strumento normativo sul territorio, ha dato disponibilità a procedere con una comunicazione agli organi regionali competenti per richiamare le caratteristiche di questo importante strumento normativo.